Spierdystrofie is een groep genetische aandoeningen die progressieve spierzwakte en degeneratie veroorzaken. Er zijn verschillende soorten spierdystrofie, maar het meest voorkomende type bij honden is de spierdystrofie van Duchenne (DMD). DMD is een progressieve, dodelijke ziekte die doorgaans reuen treft. Symptomen van DMD verschijnen meestal rond de leeftijd van 2-3 maanden en verergeren na verloop van tijd. Getroffen honden ervaren spierzwakte en -verspilling, moeite met lopen en uiteindelijk ademhalingsproblemen. Er is momenteel geen remedie voor DMD, maar gentherapie biedt hoop op een behandeling.

Succesvol onderzoek naar gentherapie voor spierdystrofie bij honden

Een recent onderzoek uitgevoerd door onderzoekers van de Universiteit van Pennsylvania heeft aangetoond dat gentherapie DMD bij honden effectief kan behandelen. Bij het onderzoek waren 9 honden met DMD betrokken die werden behandeld met een gentherapie genaamd AAV-microdystrofine. De gentherapie werd met behulp van een onschadelijk virus aan de spieren van de honden toegediend. Het virus droeg een gezonde kopie van het dystrofine-gen, het gen dat gemuteerd is bij DMD.

Uit de resultaten van het onderzoek bleek dat AAV-microdystrofine de spierfunctie en kracht bij de behandelde honden kon verbeteren. De honden ervoeren ook een vermindering van spierzwakte en -verspilling. De behandeling werd door de honden goed verdragen en er waren geen ernstige bijwerkingen.

Implicaties voor mensen met spierdystrofie

Het succes van gentherapie bij honden met DMD is een veelbelovend teken voor mensen met de ziekte. DMD is ook een progressieve, dodelijke ziekte bij mensen, en er bestaat momenteel geen remedie. Het succes van gentherapie bij honden suggereert echter dat deze behandeling mogelijk ook effectief zou kunnen zijn bij mensen.

De onderzoeksresultaten zijn gepubliceerd in het tijdschrift Nature Medicine. De onderzoekers zijn van plan verdere onderzoeken uit te voeren bij mensen met DMD om de veiligheid en effectiviteit van AAV-microdystrofine te evalueren. Als deze onderzoeken succesvol zijn, kan gentherapie een levensveranderende behandeling voor DMD-patiënten worden.

Gentherapie biedt hoop voor een reeks genetische ziekten

Het succesvolle gebruik van gentherapie bij honden met DMD is een grote doorbraak die mogelijk zou kunnen leiden tot nieuwe behandelingen voor een reeks genetische ziekten. Gentherapie is een veelbelovende aanpak voor de behandeling van ziekten die worden veroorzaakt door mutaties in afzonderlijke genen. Door een gezonde kopie van het gemuteerde gen aan de aangetaste cellen af ​​te leveren, kan gentherapie mogelijk de normale functie herstellen en de symptomen van de ziekte voorkomen of omkeren.