In januari 2003, President George W. Bush vroeg het Congres om het noodplan van de president voor aidsbestrijding (PEPFAR) te steunen met een toezegging van $15 miljard "om het tij tegen aids te keren". Congres overeengekomen, en het programma – dat werd voortgezet door de regeringen Obama en Trump – heeft, zoals opgemerkt in The New England Journal of Medicine , "had een ongekende impact op de pandemie van hiv en aids."

Maar hoe gaan we? Echt weet dat? Ja, HIV-percentages zijn - met uitzondering van enkele landen - gedaald, maar kunnen we zeggen dat de programma's die PEPFAR financierde in landen met de hoogste prevalentie van hiv en aids verantwoordelijk waren voor die dalingen? Ten slotte, kindersterfte als gevolg van aids daalde in landen ten zuiden van de Sahara die geen PEPFAR-financiering ontvingen.

Helaas, PEPFAR heeft van meet af aan geen statistisch plan opgesteld dat deze vragen gemakkelijk kan beantwoorden. Een statistisch plan lijkt een beetje op uw accountant vragen welke gegevens u moet vastleggen voordat u uw bedrijf start, zodat u weet of u geld verdient of verliest. De vraag waarmee PEPFAR werd geconfronteerd, was of ze in de loop der jaren voldoende gegevens hadden verzameld om hun programma-interventies te evalueren.

Dit soort analyses achteraf zijn lastig. "Geplande evaluaties hebben de voorkeur, natuurlijk, maar we kunnen nog veel leren van post-hoc evaluaties, " zegt Donna Spiegelman, de nieuw benoemde Susan Dwight Bliss hoogleraar biostatistiek aan de Yale School of Public Health. "Ik zou het perfecte nooit de vijand van het goede laten zijn."

Weinigen waren zo gekwalificeerd als Spiegelman om de uitdaging aan te gaan om uit te zoeken of PEPFAR had gewerkt. Met een gezamenlijk doctoraat van Harvard in biostatistiek en epidemiologie en een grondige opleiding in wiskundige statistiek, Spiegelman was een expert geworden in het ontwikkelen van methoden om de wetenschap op het gebied van volksgezondheidspreventie te evalueren. In 2014, zij was de eerste (en tot nu toe enige) biostatisticus die de Pioneer Award van de National Institutes of Health Director ontving, een soort MacArthur-geniebeurs voor biomedische onderzoekers die hen bevrijdt en financiert - $ 500, 000 per jaar gedurende vijf jaar - om gedurfde, riskant, innovatief onderzoek.

Rond dezelfde tijd dat Spiegelman de Pioneer Award ontving, ze ontmoette de nieuw aangestelde U.S. Global AIDS Coordinator en Ambassador-at-Large Deborah Birx. Birx, een arts en voormalig kolonel in het Amerikaanse leger, was directeur van de afdeling Global HIV/AIDS van de Centers for Disease Control and Prevention en werkte als arts in Kenia. Aangezien Kenia een van de oorspronkelijke ontvangers van PEPFAR-financiering was, Birx dacht dat het een goede kandidaat voor Spiegelman zou zijn om naar te kijken; het zou de meest gegevensrijke omgeving zijn onder de ontvangers van PEPFAR.

Met promovendus Dale Barnhart, Spiegelman concentreerde zich op 10, 000 klinieken met wat zij PMTCT noemen – preventie van de overdracht van moeder op kind – van aids. PEPFAR had tussen 2004 en 2014 $ 248 miljoen uitgegeven aan PMTCT in Kenia, en de kindersterfte onder de vijf jaar was in deze periode gehalveerd. "Het basisidee, " zegt Spiegelman, "was om te zien of de kindersterfte zou dalen naarmate de financiering omhoog ging."

De grondgedachte achter de interventie is dat, om de overdracht van hiv op kinderen te voorkomen, zwangere moeders moeten worden getest. "Als ze worden getest, " zegt Spiegelman, "ze kunnen worden behandeld - en die behandeling zal de overdrachtssnelheid drastisch verlagen van 30 of 40 procent tot minder dan 1 procent."

Dat was het basisidee, maar causale gevolgtrekkingen plagen was allesbehalve eenvoudig. Dankbaar, aangezien PEPFAR een programma van de Amerikaanse overheid is, het moet aan het Congres rapporteren hoeveel het elk kwartaal uitgeeft. Uit deze gegevens, Barnhart heeft tien jaar aan PMTCT uitgegeven. Vervolgens verkregen ze neonatale en kindersterftegegevens van de Keniaanse overheid en andere instanties.

Door een "verschil in verschil"-analyse uit te voeren, ze konden kijken naar de effecten van verschillende financieringsniveaus voor PMTCT in de Keniaanse provincies in de loop van de tijd, samen met trends in de lokale kindersterfte, en vergelijk ze vervolgens met andere provincies met vergelijkbare demografische gegevens die geen PMTCT-programma's hadden - of hadden, maar met minder financiële steun. Het team deed een breed scala aan gevoeligheidsanalyses om ontbrekende gegevens te modelleren, maar deze hadden weinig invloed op het resultaat.

"De resultaten waren behoorlijk dramatisch, ", zegt Spiegelman. Provincies in het bovenste kwartiel van de PEPFAR-uitgaven in een bepaald jaar gedurende de onderzoeksperiode hadden een meer dan 30 procent lagere kindersterfte dan die in het onderste kwartiel. "Cumulatieve PMTCT-uitgaven verminderden de kindersterfte aanzienlijk, het leven van veel Keniaanse kinderen redden, "zegt ze. "We hebben laten zien, en streng, dat de Amerikaanse investering in PEPFAR zijn belofte heeft waargemaakt."

Al dit onderzoek werd uitgevoerd terwijl Spiegelman hoogleraar epidemiologische methoden was in de afdelingen epidemiologie, biostatistiek, voeding en mondiale gezondheid aan de Harvard T.H. Chan School of Public Health. Sinds 1 juli ze was directeur van het nieuwe Center for Methods in Implementation and Prevention Science (CMIPS) aan de School of Public Health van Yale University. "We hopen de go-to-place te zijn voor implementatie- en preventiewetenschappelijke methoden in de wereld. Het is mijn droombaan."