science >> Wetenschap >  >> Biologie

Hoe gentherapie werkt

Werkelijk, je hebt die verrekijker niet nodig om te zien dat de toekomst van gentherapie nabij is. James Yang/© Images.com/Corbis

Herinner je je Charlie Gordon nog? Hij was de ster van "Flowers for Algernon", een veelgeprezen roman (en later een Academy Award-winnende film) geschreven door Daniel Keyes in 1966.

Gordon was een 32-jarige verstandelijk gehandicapte man wiens handicap te herleiden was tot een onbehandeld geval van fenylketonurie ( PKU ), een ziekte die wordt veroorzaakt door het verlies van een gen. Dat gen codeert voor een enzym dat het aminozuur metaboliseert fenylalanine . Als mensen met PKU voedsel eten dat fenylalanine bevat, de verbinding en zijn bijproducten hopen zich op in hun bloed en worden giftig, hersenbeschadiging veroorzaken, verlies van pigmentatie, toevallen en tal van andere problemen.

In de wereld van fictie, Gordon overwint uiteindelijk de erfelijke ziekte door een experimentele operatie te ondergaan om zijn intelligentie te vergroten. In werkelijkheid, mensen geboren met de aandoening hebben een heel andere ervaring, maar alleen omdat ze een strikt eiwitarm dieet volgen om voedsel dat fenylalanine bevat te vermijden, zoals vlees van alle soorten, zuivelproducten, noten, bonen, tofu en de kunstmatige zoetstof aspartaam.

De ideale oplossing ligt misschien ergens tussen gevaarlijke hersenoperaties en strikte dieetbeperkingen. In feite, de ideale oplossing zou kunnen zijn om het ontbrekende gen te vervangen, zodat mensen met PKU net zoveel kunnen genieten van eiwitrijk voedsel als mensen zonder. Dankzij de vooruitgang in gentherapie -- de toevoeging van nieuwe genen aan de cellen van een persoon om ontbrekende of slecht functionerende genen te vervangen -- deze schijnbaar onmogelijke droom kan binnenkort werkelijkheid worden.

Gentherapie heeft een lange weg afgelegd sinds de donkere dagen van de jaren negentig, toen de veelgeprezen behandeling leidde tot de dood van verschillende patiënten. Onderzoekers hebben de afgelopen twee decennia veel geleerd, misschien wel de belangrijkste hiervan is:gentherapie is gemakkelijk te beschrijven op papier, maar veel moeilijker te implementeren in menselijke cellen. Gelukkig voor ons, deze vastberaden wetenschappers zijn aan de puzzel blijven werken totdat, Tenslotte, gentherapie staat klaar om een ​​revolutie teweeg te brengen in de moderne geneeskunde.

Op de volgende pagina's, we gaan een spoedcursus gentherapie volgen -- hoe het werkt, wat het kan behandelen, waarom het lastig is en wanneer het beschikbaar is in uw plaatselijke kliniek. Voordat we op het snelle pad van gentherapie komen, laten we een paar voorbereidende ronden nemen om de fundamenten van DNA-functie en genexpressie te herzien.

Inhoud
  1. één gen, Eén eiwit:de basis van gentherapie
  2. Virussen als gentherapievectoren
  3. Uit het lichaam gentherapie
  4. In-the-body gentherapie
  5. Gentherapie veiligheid
  6. Ziekten behandeld met gentherapie

één gen, Eén eiwit:de basis van gentherapie

DNA-structuur © HowStuffWorks

Het begrijpen van deze medische behandeling vereist een praktische kennis van genen. Het goede nieuws is dat je dit waarschijnlijk hebt behandeld in je biologieles op de middelbare school, maar voor het geval je het vergeten bent, hier is een korte samenvatting. EEN gen verwijst naar een enkele eenheid erfelijke informatie - een factor die een specifieke activiteit of eigenschap regelt. Genen bestaan ​​op chromosomen , die zelf in de kernen van onze cellen verblijven.

chromosomen, natuurlijk, bevatten lange DNA-ketens gebouwd met herhalende subeenheden die bekend staan ​​als nucleotiden . Dat betekent dat een enkel gen een eindig stuk DNA is met een specifieke sequentie van nucleotiden. Die nucleotiden fungeren als een blauwdruk voor een specifiek eiwit, die in een cel wordt geassembleerd met behulp van een meerstapsproces.

  • De eerste stap, bekend als transcriptie , begint wanneer een DNA-molecuul wordt uitgepakt en dient als een sjabloon om een ​​enkele streng complementair boodschapper-RNA te creëren.
  • Het boodschapper-RNA reist dan uit de kern en in het cytoplasma, waar het zich hecht aan een structuur die het ribosoom wordt genoemd.
  • Daar, de genetische code die is opgeslagen in het boodschapper-RNA, die zelf de code in het DNA weerspiegelt, bepaalt een precieze volgorde van aminozuren. Deze stap staat bekend als: vertaling , en het resulteert in een lange keten van aminozuren - een eiwit.

Eiwitten zijn de werkpaarden van cellen. Ze helpen bij het bouwen van de fysieke infrastructuur, maar ze controleren en reguleren ook belangrijke metabole routes. Als een gen niet goed werkt -- als, zeggen, de sequentie van nucleotiden wordt vervormd -- dan wordt het bijbehorende eiwit niet of niet correct gemaakt. Biologen noemen dit een mutatie , en mutaties kunnen tot allerlei problemen leiden, zoals kanker en fenylketonurie.

Gentherapie probeert een defect gen te herstellen of te vervangen, het vermogen van een cel om een ​​ontbrekend eiwit te maken terugbrengen. Op papier, het is eenvoudig:u plaatst eenvoudig de juiste versie van een gen in een DNA-streng. In werkelijkheid, het is een beetje ingewikkelder omdat cellen wat hulp van buitenaf nodig hebben in de vorm van een virus. U denkt waarschijnlijk aan virussen als agentia die infecties veroorzaken -- pokken, influenza, hondsdolheid of aids. Bij gentherapie is wetenschappers gebruiken deze kleine levende-maar-niet-levende deeltjes om een ​​cel een genetische make-over te geven. In de volgende sectie, we onderzoeken welke virussen worden gebruikt en waarom.

Virussen als gentherapievectoren

© 2010 HowStuffWorks.com

Virussen hebben biologen jarenlang verbijsterd. Ze konden de effecten van virussen zien -- ziekte -- maar ze konden het infecterende agens niet isoleren. Aanvankelijk, ze dachten met extreem kleine bacteriecellen te maken te hebben. Vervolgens, te midden van een golf van interesse in virussen, De Amerikaanse wetenschapper Wendell Stanley kristalliseerde de deeltjes die verantwoordelijk zijn voor tabaksmozaïekziekte en beschreef in 1935 virussen voor de wereld.

Deze vreemde entiteiten hebben geen kernen of andere cellulaire structuren, maar ze hebben wel nucleïnezuur, ofwel DNA ofwel RNA. Dit kleine pakketje genetische informatie zit verpakt in een eiwitmantel, die, in sommige gevallen, is verpakt in een vliezige envelop.

In tegenstelling tot andere levende wezens, virussen kunnen zichzelf niet voortplanten omdat ze niet over de nodige cellulaire machines beschikken. Ze kunnen, echter, reproduceren als ze een cel binnendringen en de apparatuur en enzymen van de cel lenen. Het basisproces werkt als volgt:

  1. Een virus dringt een gastheercel binnen en geeft zijn nucleïnezuur en eiwitten vrij.
  2. Gastheerenzymen herkennen het virale DNA of RNA niet als vreemd en maken graag veel extra kopieën.
  3. Tegelijkertijd, andere gastheerenzymen transcriberen het virale nucleïnezuur in boodschapper-RNA, die vervolgens dient als een sjabloon om meer virale eiwitten te maken.
  4. Nieuwe virusdeeltjes assembleren zichzelf, gebruikmakend van de verse voorraden nucleïnezuur en eiwit die door de gastheercel worden geproduceerd.
  5. De virussen verlaten de cel en herhalen het proces in andere gastheren.

Dat vermogen om genetische informatie in cellen te vervoeren, maakt virussen nuttig bij gentherapie. Wat als je een stukje viraal DNA zou kunnen vervangen door het DNA van een menselijk gen en dat virus vervolgens een cel zou laten infecteren? Zou de gastheercel geen kopieën maken van het geïntroduceerde gen en dan de blauwdruk van het gen volgen om het bijbehorende eiwit te produceren? Zoals het blijkt, dit is volledig mogelijk - zolang wetenschappers het virus aanpassen om te voorkomen dat het ziekte veroorzaakt of een immuunreactie veroorzaakt door de gastheer. Wanneer zo gewijzigd, zo'n virus kan een voertuig worden, of vector , om een ​​specifieke gentherapie te leveren.

Vandaag, onderzoekers gebruiken verschillende soorten virussen als vectoren. Een favoriet is adenovirus , de agent die verantwoordelijk is voor verkoudheid bij mensen. Adenovirussen brengen hun DNA in de kern van de cel, maar het DNA is niet geïntegreerd in een chromosoom. Dit maakt ze goede vectoren, maar ze stimuleren vaak een immuunrespons, zelfs als ze verzwakt zijn. Als een alternatief, onderzoekers kunnen vertrouwen op adeno-geassocieerde virussen , die geen bekende menselijke ziekten veroorzaken. Niet alleen dat, ze integreren hun genen in gastheerchromosomen, waardoor de cellen het ingebrachte gen kunnen repliceren en doorgeven aan toekomstige generaties van de gewijzigde cellen. Retrovirussen , zoals degenen die aids en sommige vormen van hepatitis veroorzaken, splitsen ook hun genetisch materiaal in de chromosomen van de cellen die ze binnendringen. Als resultaat, onderzoekers hebben retrovirussen uitgebreid bestudeerd als vectoren voor gentherapie.

Uit het lichaam gentherapie

Ernstig gecombineerd immunodeficiëntie (SCID) syndroom is een van de (beperkte) succesverhalen van gentherapie. Hier afgebeeld is "bubble boy" David Vetter, die SCID had en stierf jaren voordat de processen begonnen. © Bettmann/Corbis

Het idee van gentherapie stuitert al tientallen jaren rond in de hersenen van wetenschappers. In feite, het was Edward Tatum, een Amerikaanse geneticus, die in 1966 voor het eerst suggereerde dat genetische ziekten kunnen worden genezen met "genetische manipulatie". een andere Amerikaan, Jozua Lederberg, schetste eigenlijk de details van "virogene therapie" in een artikel gepubliceerd in The American Naturalist. Talloze onderzoekers werkten vervolgens ijverig om gentherapie van concept naar realiteit te brengen. 1972, biochemicus Paul Berg bedacht hoe hij een stukje menselijk DNA kon wegknippen en in het genoom van een virus kon inbrengen, waarmee hij vervolgens bacteriecellen infecteerde. Eventueel, hij was in staat om bacteriën te krijgen om humane insuline te produceren. Tien jaar later, Ronald M. Evans bracht het gen voor rattengroeihormoon in een retrovirus en bracht dat gen vervolgens over in muizencellen.

Al deze inspanningen hebben de weg geëffend voor een revolutie in gentherapie. De eerste gentherapie-proef die werd goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration vond plaats in 1990. De proef was gericht op patiënten met ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID), ook bekend als de "bubble boy"-ziekte naar David Vetter, die in de steriele omgeving van een plastic bubbel leefde tot hij in 1984 op 12-jarige leeftijd stierf.

Onderzoekers in deze proef gebruikten wat bekend staat als an uit het lichaam gentherapie. Eerst, ze verzamelden merg van een patiënt door een speciale naald door de huid en in het heupbot te steken. Vervolgens, in het laboratorium, ze stelden de stamcellen uit het merg bloot aan retrovirussen waarvan het RNA was gemodificeerd om het gen geassocieerd met SCID te bevatten. De retrovirussen infecteerden de stamcellen en brachten het functionele gen in het gastheerchromosoom in. Volgende, wetenschappers namen de gemanipuleerde stamcellen en injecteerden ze terug in de bloedbaan van de patiënt. De cellen gingen op weg naar het beenmerg en, zoals alle goede stamcellen, gerijpt in verschillende celtypes, inclusief gezonde T-cellen met functionerende kopieën van het benodigde gen. Met behulp van deze techniek, tientallen kinderen met SCID zijn volledig genezen. Maar het is niet de enige ziekte - of benadering - op de afspeellijst van genetici [bron:Nienhuis].

In-the-body gentherapie

De tweede gebruikelijke manier om gentherapie toe te dienen, is door het gendragende virus rechtstreeks in de regio met defecte cellen te injecteren. James Wilson, hoogleraar pathologie en laboratoriumgeneeskunde aan de Universiteit van Pennsylvania, pionierde in de jaren negentig met deze zogenaamde "in-the-body" gentherapie. Hij gebruikte adenovirus als zijn vector, maar hij verzwakte het om de immuunrespons bij de ontvanger te beperken. Bij vroege testen zijn gemodificeerde virus leek helemaal geen schade aan te richten - zelfs geen sniffles - bij proefpersonen. Dat betekende dat het genen betrouwbaar kon afleveren met weinig bijwerkingen.

In 1999, hij leidde een fase I klinische studie om op adenovirus gebaseerde therapie te testen voor de behandeling van een zeldzame genetische aandoening die ornithinetranscarbamylase (OTC)-deficiëntie wordt genoemd. OTC is een enzym dat het lichaam helpt overtollige stikstof af te breken. Zonder het, ammoniakniveaus nemen toe totdat de hersenen vergiftigd raken. Een enkel gen op het X-chromosoom codeert voor het enzym, waardoor het een ideale kandidaat is voor de experimentele therapie. Wilson plaatste het OTC-gen in verzwakte adenovirusdeeltjes en injecteerde die vervolgens in de levers van 18 patiënten [bron:Neimark].

Het idee was simpel:het virus zou de levercellen infecteren, die dan zou doorgaan met het repliceren van het OTC-gen en beginnen met de productie van het enzym. Helaas, een van de patiënten, 18-jarige Jesse Gelsinger, stierf slechts drie dagen na het ontvangen van zijn injectie met het gemanipuleerde virus. Wetenschappers denken nu dat het lichaam van Gelsinger een enorme immuunrespons opwekte, leidend tot wijdverbreid orgaanfalen. Dat is slechts een van de risico's van gentherapie, zoals we op de volgende pagina zullen zien.

Kiemlijn gentherapie

Tot dusver, wetenschappers hebben hun gentherapie-experimenten gericht op Somatische cellen -- elke cel van het lichaam anders dan voortplantingscellen. Met andere woorden, deze behandelingen kunnen niet worden doorgegeven aan iemands kinderen. Het is mogelijk, in theorie, om het DNA van ei- en zaadcellen te manipuleren, waardoor genetisch gemanipuleerde genen kunnen worden doorgegeven aan toekomstige generaties. Deze zogenaamde kiembaangentherapie roept een aantal ethische bezwaren op en blijft verboden terrein voor onderzoekers die federale fondsen willen verwerven.

Gentherapie veiligheid

De dood van Jesse Gelsinger verbaasde het publiek, en het stuurde schokgolven door de wetenschappelijke gemeenschap, te. Genetici kwamen tot het pijnlijke besef dat gentherapie, hoewel gemakkelijk te diagrammen op papier, kwam vol uitdagingen en valkuilen. En het maakte niet uit hoe ze het probleem aanpakten - zowel in- als out-of-the-body benaderingen brachten inherente risico's met zich mee.

Voor in-the-body gentherapie, het grootste probleem is het immuunsysteem van de patiënt. Het lichaam bekijkt adenovirusdeeltjes, zelfs degenen die een menselijk gen dragen, als vreemde voorwerpen. Wanneer ze gastheercellen binnenkomen, de gastheer reageert door een tegenaanval op te zetten om de indringers kwijt te raken. Dit is wat er gebeurde met Jesse Gelsinger. Zijn immuunsysteem besefte niet dat de virussen probeerden te helpen, en het lanceerde een krachtige aanval, het afsluiten van zijn organen in het proces. Vandaag, onderzoekers kunnen Gelsinger lagere therapiedoses geven of hem voorbehandelen met immunosuppressiva. Een andere optie die wordt onderzocht, is 'naakt' DNA, wat verwijst naar een nucleïnezuurmolecuul dat is ontdaan van zijn virale drager.

Out-of-the-body therapieën die gebaseerd zijn op retrovirussen hebben hun eigen problemen. Onthouden, retrovirussen hechten hun DNA in het gastheerchromosoom, wat een beetje lijkt op het oppakken van een korte zin uit een zin en deze in een langere zin stoppen. Als het inbrengen niet precies op de juiste plaats gebeurt, de resulterende "taal" is misschien niet logisch. In sommige gentherapie-onderzoeken met retrovirussen, patiënten hebben leukemie en andere vormen van kanker ontwikkeld omdat het inbrengen van één gen de functie van andere omringende genen verstoort. Deze complicatie heeft verschillende kinderen in de SCID-onderzoeken getroffen, hoewel velen van hen de kanker met andere therapieën hebben verslagen.

Vanwege deze problemen, de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) reguleert alle gentherapieproducten in de Verenigde Staten via haar Centrum voor Biologische Evaluatie en Onderzoek , of CBER . Het centrum geeft ook proactief wetenschappelijk en regelgevend advies aan medische onderzoekers en fabrikanten die geïnteresseerd zijn in de ontwikkeling van menselijke gentherapieproducten. Onderzoekers kunnen zich ook wenden tot de National Institutes of Health voor begeleiding en richtlijnen bij het uitvoeren van klinische onderzoeken met gentherapie.

Daten, het centrum heeft nog geen product voor menselijke gentherapie goedgekeurd voor de verkoop, hoewel verschillende lopende onderzoeken veelbelovende resultaten opleveren. Volgende, we zullen een paar recente successen bekijken in wat volgens velen de tweede revolutie van gentherapie is.

De ethiek van gentherapie

De veiligheid van gentherapie is slechts een deel van het probleem. Veel mensen vragen zich af of het aanpassen van iemands genen moreel goed of juist is. Ze vragen zich af wie zal bepalen welke genen 'goed' en welke 'slecht' zijn. Ze vragen zich ook af wat de kosten zijn van gentherapie. Als aan behandelingen een hoog prijskaartje hangt, Zullen ze niet boven de draagkracht zijn van veel patiënten met een laag inkomen of een ontoereikende ziektekostenverzekering? En wat gebeurt er als iemand besluit gentherapie te gebruiken om niet-dodelijke menselijke eigenschappen te corrigeren, zoals hoogte, intelligentie en atletisch vermogen? Deze ethische vragen zijn net zo belangrijk als alle vragen over de biologie van virussen of de mechanica van gen-insertie en expressie.

Ziekten behandeld met gentherapie

Na de dood van Jesse Gelsinger, de FDA verbood James Wilson om gentherapie-experimenten uit te voeren met mensen. Andere onderzoekers, echter, werkte niet onder diezelfde beperkingen.

In 2007, Jean Bennett, een moleculair geneticus en arts aan de University of Pennsylvania School of Medicine, en haar man, Albert Maguire, een netvlieschirurg in het kinderziekenhuis van Philadelphia, begon een klinische proef om een ​​gentherapiebehandeling te bestuderen voor een zeldzame vorm van blindheid die bekend staat als: leber congenitale amaurose ( LCA ). Een mutatie in een gen dat bekend staat als RPE65 leidt tot een tekort aan een eiwit dat essentieel is voor de normale functie van het netvlies. Mensen die dit eiwit missen, lijden aan progressief verlies van gezichtsvermogen totdat ze alle gezichtsvermogen verliezen, meestal op 40-jarige leeftijd.

Bennett en Maguire hebben het RPE65-gen ingevoegd in een adeno-geassocieerd virus, hoe vriendelijker, zachtere versie van adenovirus. Vervolgens injecteerden ze het gemanipuleerde virus in lage doses in het netvlies van drie patiënten. De virussen besmetten de netvliescellen, die begon met het produceren van het RPE65-eiwit. Zie, de visie van alle drie de onderwerpen verbeterde, en er werden geen vervelende bijwerkingen - inclusief gevaarlijke immuunreacties - gemeld. Het team besloot een grotere testpopulatie te testen met een sterkere dosis van het virus. Nog zes LCA-patiënten kregen de gentherapie en genoten van nog betere resultaten [bron:Kaiser].

Dat plaatst SCID en LCA in een ijle categorie - ziekten die met succes worden behandeld door gentherapie. En toch hebben genetici en moleculair biologen er vertrouwen in dat er meer zullen zijn. James Wilson, die blijft bijdragen aan het veld, heeft 120 soorten adeno-geassocieerde virussen geïsoleerd, waarvan vele in sommige weefsels effectiever presteren dan andere. Bijvoorbeeld, sommige van deze vectoren hebben een affiniteit voor hartweefsel, terwijl anderen affiniteit hebben met cellen in het ruggenmerg en de hersenen. Toekomstig onderzoek kan levensvatbare behandelingen opleveren voor spinale verwondingen en voor ziekten zoals Parkinson [bron:Neimark].

Onderzoekers boeken ook grote vooruitgang met therapieën buiten het lichaam. In juli 2013 het tijdschrift Science publiceerde de resultaten van twee onderzoeken naar het gebruik van lentivirussen als vectoren voor gentherapie. Lentivirussen zijn retrovirussen, maar ze zijn uniek in hun vermogen om genen efficiënt en permanent over te dragen in zowel delende als niet-delende cellen. Andere retrovirussen moeten hun genetische voodoo doen op delende cellen. Misschien nog belangrijker, lentivirussen lijken minder geneigd om andere kankergerelateerde genen te activeren wanneer ze hun nuttige lading in het DNA van de gastheer invoegen. Toen onderzoekers op lentivirale therapie gebaseerde therapie testten bij patiënten met adrenoleukodystrofie, een X-gebonden neurodegeneratieve ziekte die jonge mannen treft, en metachromatische leukodystrofie, een zeldzame neurodegeneratieve ziekte veroorzaakt door mutaties in een enkel gen, ze waren in staat om de progressie van beide ziekten te stoppen zonder schadelijke bijwerkingen [bron:Cossins].

In de toekomst, andere veelbelovende gentherapieën zullen zeker opduiken, meestal voor erfelijke ziekten, zoals cystische fibrose, spierdystrofie, sikkelcelanemie en hemofilie. Zelfs fenylketonurie kan tot het verleden behoren, iets waar Charlie Gordon waarschijnlijk heel blij mee zou zijn.

Veel meer informatie

Notitie van de auteur:Hoe gentherapie werkt

Het is moeilijk om niet onder de indruk te zijn van de mechanica van gentherapie -- het knippen, splitsing en uitwisseling van DNA. Maar het scheiden van de "Kun je?" uit de "Zou je?" lijkt me een veel grotere opgave. Ik vermoed dat het aanpakken van de ethiek van gentherapie sterk afhangt van het feit of u of een familielid lijdt aan een zeldzame genetische aandoening.

gerelateerde artikelen

  • Hoe genoctrooien werken
  • Kan een naaimachine DNA aan elkaar naaien?
  • Kan gentherapie kaalheid genezen?
  • Hoe worden genen aan- en uitgezet?
  • Is er een gen voor elke ziekte?
  • Hoe virussen werken
  • Hoe uw immuunsysteem werkt

bronnen

  • Clancy, Susanne. "Vertaling:DNA naar mRNA naar eiwit." sciteerbaar. 2008. http://www.nature.com/scitable/topicpage/translation-dna-to-mrna-to-protein-393
  • Clark, Janet. "Ethische kwesties in bloemen voor Algernon." CliffsNotes. http://www.cliffsnotes.com/literature/f/flowers-for-algernon/critical-essays/ethical-issues-in-flowers-for-algernon
  • Cossins, Dan. "Gentherapie volwassen worden?" De nieuwe wetenschapper. 11 juli 2013. http://www.the-scientist.com/?articles.view/articleNo/36481/title/Gene-Therapy-Coming-of-Age-/
  • Groenhout, Véronique. "Hoe uw belastingdollars levens redden:gentherapie." Ontdek Tijdschrift. 24 okt. 2011. http://discovermagazine.com/2011/oct/24-how-your-tax-dollars-save-lives-gene-therapy#.UfchiGRAR38
  • Jacht, Sonia Y. "Controverses in behandelingsbenaderingen:gentherapie, IVF, Stamcellen, en farmacogenomica." Nature Education. 2008. http://www.nature.com/scitable/topicpage/controversies-in-treatment-approaches-gene-therapy-ivf-792
  • keizer, Jocelyne. "Gentherapie in een nieuw licht." Smithsonian tijdschrift. Januari 2009. http://www.smithsonianmag.com/science-nature/Gene-Therapy-in-a-New-Light.html?onsite_source=relatedarticles&onsite_medium=internallink&onsite_campaign=SmithMag&onsite_content=Gene%20Therapy%20in%20a%20New%20Light
  • Mayo Clinic personeel. "Gentherapie." Mayo Clinic-tests en procedures. 5 januari 2013. http://www.mayoclinic.com/health/gene-therapy/MY00105
  • morgen, Matthew P. en David B. Weiner. "DNA-medicijnen worden volwassen." Wetenschappelijke Amerikaan. juli 2010.
  • Neimark, Jill. "De wederkomst van gentherapie." Ontdek Tijdschrift. 2 september 2009. http://discovermagazine.com/2009/sep/02-second-coming-of-gene-therapy#.UfciAWRAR38
  • Nienhuis, Arthur. "Wat is gentherapie?" Wetenschappelijke Amerikaan. Augustus 2008.
  • Philipkoski, Kristien. "Nog een kans voor gentherapie?" Bedraad tijdschrift. 1 oktober 1999. http://www.wired.com/science/discoveries/news/1999/10/31613
  • Ravenscroft, Tim. "TechUpdate:zijn lentivirale vectoren op het punt van uitbraak?" Genetische manipulatie en biotechnologie Nieuws. 15 juni 2008. http://www.genengnews.com/gen-articles/techupdate-are-lentiviral-vectors-on-cusp-of-breakout/2517/
  • Stolberg, Sheryl Gay. "De biotech-dood van Jesse Gelsinger." De New York Times. 28 november, 1999. http://www.nytimes.com/1999/11/28/magazine/the-biotech-death-of-jesse-gelsinger.html
  • Amerikaanse National Library of Medicine. "Wat is gentherapie?" Genetica Thuisreferentie. 22 juli 2013. http://ghr.nlm.nih.gov/handbook/therapy/genetherapy
  • wenner, Melinda. "Verloren glans terugkrijgen." Wetenschappelijke Amerikaan. januari 2008.

Meer >

Meer >

Hoofdlijnen

  1. Hoe je gistademhaling meet
  2. Hoe een TAPPI-kaart te gebruiken
  3. Waarom dromen we?
  4. Wat gebruikt Gamma Roggen?
  5. Kun je iets horen dat geen geluid maakt?
  6. Wat is het oudste levende wezen op aarde?
  7. Verschillende soorten brood Mold
  8. Kan de groei van volwassen hersencellen de manier waarop we denken over veroudering veranderen?
  9. Chloroplast & Mitochondria: wat zijn de overeenkomsten en verschillen?

Wetenschap