Genbewerking heeft wetenschappers en medische zorgverleners geboeid met prikkelende visies op het uitroeien van slopende erfelijke ziekten. Kunnen aandoeningen zoals de ziekte van Huntington, bijvoorbeeld, worden genezen door een hulpmiddel te gebruiken dat fungeert als een "moleculaire schaar" om ziekteverwekkend DNA te verwijderen en te vervangen? Of, zou gen-editing sommigen in de verleiding brengen om designerbaby's te ontwerpen met genen die zijn gecodeerd voor superieure intelligentie, schoonheid of atletische vaardigheden?

De technologie voor het bewerken van genen gaat snel vooruit, instrumenten in de voorhoede van medisch onderzoek plaatsen. Een van de bekendste hulpmiddelen voor het bewerken van genen is CRISPR-Cas9, wat staat voor geclusterde regelmatig interspaced korte palindroomherhalingen en CRISPR-geassocieerd eiwit. CRISPR-Cas9 heeft het potentieel om genbewerking sneller te maken, goedkoper en nauwkeuriger, die fundamentele onderzoeksstudies en bevindingen zouden kunnen versnellen.

Hoewel Mayo Clinic geen gebruik maakt van genbewerking als onderdeel van een behandeling, het bestudeert de implicaties. Megan Allyse, doctoraat, een bio-ethicus die werkt met het bio-ethiekprogramma van het Mayo Clinic Center for Individualized Medicine en de afdeling Obstetrie en Gynaecologie, waarschuwt dat, samen met verbeteringen in het begrip van het genoom, genbewerking brengt ook ethische bezwaren met zich mee.

"Het is belangrijk om openbare gesprekken te voeren om de beperkingen van deze nieuwe technologie te begrijpen. Wat zijn de beste praktijken (voor het bewerken van genen)? Wat zijn de implicaties? Wat zijn de misbruiken van dergelijke technologieën? Hoe kunnen we het gebruiken om patiënten te helpen? Hoe voorkomen we dat de bevolking wordt geschaad of dat de gezondheidsverschillen of onaanvaardbare bijwerkingen toenemen?" zei Allys.

Allyse deelt vier belangrijke factoren over waarom het bewerken van genen nog jaren verwijderd is van de medische praktijk:

- Er is veel dat we nog niet begrijpen.

"CRISPR-Cas9 is een tool die heel goed werkt, " zei Allyse. "Het probleem ligt bij ons en hoe we de tool gebruiken. Technologie kan op veel manieren worden gebruikt:het kan schadelijk of nuttig zijn. We weten zo weinig over het menselijk genoom en hoe het werkt. Hoe kun je bewerken wat je niet weet?"

Een zorg is dat het bewerken van genen niet werkt zoals we willen. Allyse wijst op een onderzoek waaruit bleek dat embryo's pogingen om een ​​reeks genetische code die voor ziekte codeerde, te vervangen door gezond DNA, afwezen. In plaats daarvan, de embryo's keerden terug naar geërfd DNA van oudergenomen om te vervangen wat was verwijderd.

Een andere zorg is dat het bewerken van een deel van een gen kan leiden tot schade of ongewenste bijwerkingen in een ander deel van dat gen.

"Bijvoorbeeld, sommige genen die in verband zijn gebracht met intelligentie zijn ook in verband gebracht met psychopathie, " zei Allyse. "Willen we de genetische intelligentie alleen veranderen om het risico te lopen psychotische problemen te veroorzaken in een ander deel van het genoom? Is het het risico waard?"

-Bestaande technologieën kunnen hetzelfde bereiken.

Onderzoekers onderzoeken of genbewerking kan worden gebruikt om defecten in embryo's te verwijderen om genetisch erfelijke ziekten te voorkomen. Bewerkingen van het kiemlijn (erfelijke) deel van het genoom zouden dan van invloed zijn op alle toekomstige afstammelingen van dat embryo.

Echter, Allyse wijst erop dat we ons niet hoeven te wenden tot genbewerking om dat doel te bereiken. Ouders kunnen dragerschapsscreening ondergaan om erachter te komen of ze een ziekteverwekkende variant hebben die op kinderen kan worden overgedragen. En, in vitro DNA-tests kunnen embryo's identificeren met bekende genetische aandoeningen. Ouders hebben de mogelijkheid om via in-vitrofertilisatie alleen gezonde embryo's te implanteren.

"Voor het grootste gedeelte, we hebben al de technologie om te doen wat genbewerking wil bereiken, "Zei Allyse. "We hebben een bewezen staat van dienst met bestaande technologie. Waarom zouden we ons moeten wenden tot de onzekerheid van genbewerking om hetzelfde te doen?"

-Genetica is slechts één factor om te overwegen.

Onderzoek heeft uitgewezen dat milieu, persoonlijke gewoonten en hoe iemand wordt opgevoed, spelen meestal een grotere rol dan genetica in de algehele gezondheid en ziekte.

"Mensen hebben de neiging om te overschatten dat genetica alles is, eindantwoord op alles, ' zei Allyse. 'Met uitzondering van bepaalde, duidelijk genetische aandoeningen, onderzoek heeft aangetoond dat toegang tot onderwijs, voeding en vaccinaties kunnen een grotere invloed hebben op de gezondheid en capaciteiten van een kind dan genetica."

-De medische praktijk is er niet klaar voor.

Allyse zei dat de dichtstbijzijnde klinische toepassing van genbewerking het gebruik ervan bij gentherapie kan zijn. Gentherapie wordt gebruikt om genetische tekortkomingen te vervangen, zoals wanneer de enzymen of aminozuren van het lichaam niet goed functioneren. Genbewerking kan gentherapie effectiever maken door het onderzoek te versnellen en vervangende therapie te leveren op nauwkeuriger locaties in het genoom.

Ondanks dat, Allyse voorspelt dat het bewerken van genen nog vele jaren duurt voordat het onderdeel wordt van de reguliere medische praktijk, als het er al komt."

We hebben gewoon niet de kennis van hoe het onze algehele gezondheid zal beïnvloeden.

We hebben niet de mechanismen om het te begrijpen. De medische praktijk en de samenleving zijn nog niet klaar om genbewerking een onderdeel te worden van routinematige klinische zorg, " zegt dr. Allyse.

Afgezien van het bewerken van genen, onderzoekers en arts-wetenschappers van het Mayo Clinic Center for Individualized Medicine blijven zoeken naar manieren om de nieuwste genomische, moleculaire en klinische wetenschap tot gepersonaliseerde zorg voor elk individu, zodat patiënten precies de zorg krijgen die ze nodig hebben - wanneer ze die nodig hebben - en om tegemoet te komen aan onvervulde behoeften van de patiënt.

©2017 Mayo Foundation for Medical Education and Research
Gedistribueerd door Tribune Content Agency, LLC.