Wetenschappers veranderen een krachtige technologie voor het bewerken van genen in de hoop op een dag ziekten te bestrijden zonder permanente veranderingen in het DNA van mensen aan te brengen.

De truc:bewerk in plaats daarvan RNA, de boodschapper die de instructies van een gen draagt.

"Als je RNA bewerkt, u kunt een omkeerbare therapie krijgen, " belangrijk bij bijwerkingen, zei Feng Zhang van het Broad Institute of MIT en Harvard, een pionier op het gebied van genbewerking wiens team woensdag de nieuwe wending in het tijdschrift meldde Wetenschap .

Een techniek voor het bewerken van genoom genaamd CRISPR heeft een revolutie teweeggebracht in wetenschappelijk onderzoek. Het is een biologisch knip-en-plak hulpmiddel waarmee onderzoekers een gendefect in levende cellen kunnen opsporen en een moleculaire "schaar" kunnen gebruiken om die plek te knippen. ofwel verwijderen, repareren of vervangen van het aangetaste gen.

Onderzoekers gebruiken CRISPR om gewassen te verbeteren, malariaresistente muggen ontwikkelen, transplanteerbare organen in dieren kweken, en behandelingen ontwikkelen die op een dag genetische ziekten zoals sikkelcel- of spierdystrofie kunnen helpen.

Er zijn uitdagingen voor medisch gebruik. Omdat een verandering in het DNA permanent is, per ongeluk op de verkeerde plek snijden kan leiden tot blijvende bijwerkingen.

En DNA-herstel is moeilijker te bereiken in bepaalde cellen, zoals hersen- en spiercellen, dan in andere, zoals bloedcellen, dus het richten op RNA kan een belangrijk alternatief bieden, zei de Universiteit van Californië, San Diego, professor Gene Yeo, die niet betrokken was bij het onderzoek van woensdag. Zijn team maakt zijn eigen RNA-targetingversie van CRISPR.

Ziekte kan optreden wanneer een genetisch defect ervoor zorgt dat cellen te weinig of te veel van een bepaald eiwit maken, of helemaal niet maken.

RNA, een neef van DNA, draagt ​​de instructies van het gen om het eiwitproductieproces te starten. Het bewerken van de instructies van RNA zou moeten resulteren in tijdelijke oplossingen voor abnormale eiwitproductie, Zhang uitgelegd. Omdat RNA na verloop van tijd afbreekt, de veranderingen zouden theoretisch slechts duren zolang de therapie werd gebruikt.

Om te beginnen uit te zoeken hoe, onderzoekers keerden terug naar de natuur.

CRISPR is aangepast voor gebruik in zoogdiercellen uit een systeem dat is geëvolueerd in bacteriën, en gebruikt als moleculaire schaar een enzym genaamd Cas9. Het team van Zhang onderzocht familieleden in de Cas-eiwitfamilie en vond er een, Cas13, die zich in plaats daarvan op RNA zou kunnen richten. De onderzoekers ontwikkelden een Cas13-variëteit zodat deze aan RNA blijft kleven in plaats van het te snijden. Toen fuseerden ze met een ander eiwit om die plek te bewerken, en testte het in laboratoriumschalen.

Het onderzoek bevindt zich in de beginfase, meer werk vereist voordat het zelfs op dieren kan worden getest.

Maar de Yeo van San Diego, die een andere Cas-benadering gebruikt om RNA te targeten, prees het concurrerende werk.

"Het vertelt ons echt dat veel Cas-eiwitten echt RNA kunnen binden, ' zei hij. 'Het is slim om er veel van te testen.'

© 2017 The Associated Press. Alle rechten voorbehouden.