Wetenschap
Krediet:RMIT University
de niet-virale, bio-geïnspireerde genafgiftemethode ontwikkeld door onderzoekers van RMIT University is effectief gebleken in laboratoriumtests en is veiliger dan standaard virale benaderingen.
Algemeen beschouwd als de volgende grens van kankeronderzoek, gentherapie omvat het introduceren van nieuwe genen in de cellen van een patiënt ter vervanging van ontbrekende of slecht functionerende genen die ziekte veroorzaken.
Aangezien cellen niet zijn ontworpen om van nature genen of ander vreemd DNA-materiaal op te nemen, de grootste uitdaging voor gentherapie is om de therapeutische genen in de cellen te krijgen.
Onderzoek heeft zich gericht op het gebruik van virale afgiftesystemen om de cellen te penetreren, de risico's die gepaard gaan met het inbrengen van een virus in het lichaam hebben de voortgang van laboratorium tot kliniek echter vertraagd en slechts drie op virussen gebaseerde therapieën zijn ooit goedgekeurd door de FDA.
Ondanks dat het veiliger en relatief goedkoop is, niet-virale methoden zijn de focus geweest van minder dan 0,25% van het onderzoek naar gentherapie vanwege wisselende resultaten.
Hoofdonderzoeker Dr. Ravi Shukla zei dat het aanpakken van de kloof in geschikte niet-virale methoden een belangrijke stap zou zijn om gentherapieën uit het laboratorium en naar klinieken te halen.
"Een effectieve niet-virale methode zou veiliger zijn voor patiënten en zou de tijd en kosten die gemoeid zijn met het op de markt brengen van nieuwe behandelingen aanzienlijk kunnen verminderen. " hij zei.
"We hebben nu met succes een niet-viraal alternatief getest waarmee we de risico's van virale methoden kunnen omzeilen en het volledige potentieel van gentherapie kunnen ontketenen."
Shukla en zijn team ontwikkelden de nieuwe niet-virale methode met behulp van Metal Organic Frameworks (MOF's), ongelooflijk veelzijdige en superporeuze nanomaterialen die kunnen worden gebruikt om op te slaan, verschillend, bijna elk biomolecuul vrijgeven of beschermen.
Het onderzoek wordt ondersteund door de Commonwealth Scientific and Industrial Research Organization (CSIRO), die een technologie heeft ontwikkeld om MOF's op industriële schaal te produceren.
Voornamelijk gebruikt voor industriële of chemische doeleinden, de biologische toepassingen van MOF's winnen steeds meer terrein en deze laatste bevindingen tonen aan dat ze een uitstekend potentieel hebben in niet-virale gentherapie.
Onderzoekers gebruikten een MOF-subtype dat bekend staat om zijn biocompatibele en biologisch afbreekbare eigenschappen om het DNA in een cel te dragen.
De MOF-gebaseerde toedieningsmethode bleek effectief te zijn bij prostaatkankercellen en opent de deur naar de behandeling van long- en borstkanker en andere genetische ziekten.
doctoraat onderzoeker Arpita Poddar, die met Shukla aan de ontdekking werkte, zei dat de bevindingen de eerste stap waren naar het openen van een onderzoekslijn die tot nu toe is verwaarloosd.
"Nu we een proof of concept hebben, we kunnen andere toepassingen onderzoeken, ook in transgenomica, implantaten en zelfs gewasverbeteringen, " ze zei.
De krant, "Inkapseling, Visualisatie en expressie van genen met biomimetisch gemineraliseerd zeolitisch imidazolaatraamwerk‐8 (ZIF‐8), " is gepubliceerd in Klein .
Wetenschap © https://nl.scienceaq.com