Australische wetenschappers hebben met succes een manier gevonden om heilzaam genetisch materiaal in witte bloedcellen te injecteren. Dit is een eerste doorbraak ter wereld die de behandelingsopties voor bepaalde soorten bloedkanker aanzienlijk zou kunnen verbeteren.

Een multidisciplinair team onder leiding van ARC Future Fellow Dr. Roey Elnathan, van de Deakin University's School of Medicine, en ARC Laureate Professor Nicolas Voelcker, van het Institute of Pharmaceutical Sciences (MIPS) van Monash University, heeft de kracht van nano-injectietechnologie benut om de resultaten te verbeteren in een van 's werelds nieuwste vormen van kankerimmunotherapie, CAR-T-celtherapie.

De onderzoekers hebben hun voorlopige bevindingen gepubliceerd in twee tijdschriften, Advanced Materials en Materialen vandaag .

CAR-T-celtherapie omvat het nemen van de witte bloedcellen (of T-cellen) van een kankerpatiënt en deze genetisch manipuleren voordat ze terug in de patiënt worden geïnjecteerd om de kankercellen aan te vallen. Vanwege het grote aantal stappen is het proces langzaam en duur en kost het momenteel meer dan A$500.000 per patiënt.

Met behulp van kleine (nano)naaldjes die 100.000 keer kleiner zijn dan de breedte van een mensenhaar, heeft het onderzoeksteam een ​​manier gevonden om inactieve virale vectoren te elimineren die de T-cellen genetisch coderen. Virale vectoren worden vaak gebruikt om genetisch materiaal in cellen te brengen, maar resulteren in kostbare behandelingsvertragingen bij de huidige CAR-T-celproductie.

Dr. Elnathan zei dat er dringend behoefte is aan een schaalbaar, betaalbaar en gestroomlijnd CAR-T-celproductieproces dat niet afhankelijk is van virale vectoren.

"We gebruiken nanotechnologieën om gerichte toediening van geavanceerde niet-virale therapieën mogelijk te maken in primaire menselijke immuuncellen, die notoir moeilijk te transfecteren zijn", zei Dr. Elnathan.

"We hebben al aangetoond dat ons nano-injectieplatform cellen opnieuw kan ontwerpen waar patiënten in vitro (in celcultuur) baat bij hebben. We moeten deze technologie nu op klinisch niveau testen."

Professor Voelcker zei dat het onderzoek belooft het bedrijfsmodel van de CAR-T-celtherapie te veranderen – van boetiek naar breed betaalbaar en dat de mondiale markt voor de goedkope technologie aanzienlijk zou zijn.

"Het niet-virale proces zou de complexiteit verminderen en de veiligheidsproblemen die verband houden met virale vectoren elimineren. En de nanotechnologie heeft het potentieel om volledig binnen het ziekenhuis te worden uitgevoerd", aldus professor Voelcker.

De universiteiten van Deakin en Monash werken samen met ULVAC Inc. in Japan om de fabricage van de nano-injectie op te schalen, wat van cruciaal belang zal zijn voor het opschalen van de nieuwe technologie.

Het onderzoeksteam, waaronder Dr. Crystal Chen en Ph.D. student Ali-Resa Shokouhi van de Monash Universiteit, vergelijkt nu de efficiëntie in preklinische onderzoeken. Het ARC Training Center for Cell and Tissue Engineering Technologies ondersteunt onderzoekers op het gebied van nanotechnologie voor opkomende kankerimmuuntherapieën.

Onderzoekers verwachten dat het enkele jaren zal duren om de technologie in een klinische omgeving te testen voordat deze beschikbaar komt als goedgekeurde therapie.

Meer informatie: Ali-Reza Shokouhi et al., Efficiënte Car-T-cellen ontwikkelen via elektroactieve nano-injectie, Geavanceerde materialen (2023). DOI:10.1002/adma.202304122

Yaping Chen et al, Efficiënte niet-virale CAR-T-celgeneratie via silicium-nanobuisjes-gemedieerde transfectie, Materials Today (2023). DOI:10.1016/j.mattod.2023.02.009

Journaalinformatie: Geavanceerde materialen , Materialen vandaag

Aangeboden door Deakin University