Een onderzoeker van de Universiteit van Alberta is op zoek naar een nieuw medicijn om bloedkanker te bestrijden.

Gebaseerd op RNA-technologie, vooral bekend van de Pfizer- en Moderna COVID-19-vaccins, richt het medicijn zich op specifieke gendefecten in bloedcellen die verantwoordelijk zijn voor kankers zoals leukemie.

"Bij conventionele kankermedicijnen is er een discrepantie tussen het medicijn en het gendefect", zegt Hasan Uludag van het Department of Chemical &Materials Engineering.

Wanneer er iets misgaat met een gen, geeft het een defect boodschappermolecuul af, mRNA genaamd, dat de productie van een kankerachtig eiwit in gang zet. Het voorspellen van de driedimensionale structuur van het eiwit en hoe het te remmen met een conventioneel medicijn is "bijna giswerk", zegt Uludag.

In plaats daarvan gaat zijn team achter het defecte mRNA-molecuul aan - gemakkelijk te voorspellen hoe het uit te roeien als je de volgorde van het gendefect kent.

"Vertel me het genetische defect en ik zal je het mRNA vertellen", zegt hij. "Zonder naar het eiwit te gaan, kan ik echt een methode bedenken om dat mRNA te vernietigen. Als je het mRNA eenmaal stopt, komt er geen eiwit meer op de weg. Het neutraliseert elk schadelijk effect dat kanker veroorzaakt."

Om het mRNA uit te schakelen, richt Uludag het met nucleïnezuren die kort interfererend RNAi worden genoemd - siRNA in hun farmacologische vorm. De innovatie van Uludag zijn echter de nanodeeltjes of lipopolymeren die de interfererende nucleïnezuren verpakken en naar de bloedcellen brengen.

"Onze specialiteit is het mengen van de nucleïnezuren met de juiste lipopolymeren om nanodeeltjes te maken die de cellen binnenkomen", zegt hij, eraan toevoegend dat zijn team de leidende groep ter wereld is die deze specifieke toepassing van de technologie nastreeft.

Uludag en zijn team ontwikkelen al ongeveer 12 jaar lipopolymeren die zijn ontworpen voor bloedcellen. Het onderzoek is ongeveer twee jaar verwijderd van klinische proeven, vijf jaar verwijderd van commercialisering.

Hij heeft ook een spin-offbedrijf opgericht en is gesprekken begonnen met farmaceutische bedrijven om zijn nieuwe medicijn op de markt te krijgen.

"We willen dit zo snel mogelijk doen - ik wil geen tijd verspillen", zegt hij. "Er sterven patiënten aan deze kanker."

De siRNA-technologie van Uludag is het meest geschikt voor de behandeling van acute myeloïde leukemie, de meest voorkomende variant van een bloedziekte die vaak wordt veroorzaakt door gendefecten.

Voor bloedkankers die niet worden veroorzaakt door gendefecten, blijft het echter een "open vraag" of de technologie van nut kan zijn, zegt hij. "Daar werken we niet aan. Maar omdat we deze dragers ontwerpen, kunnen andere onderzoekers ze testen om te zien of ze werken met moleculen die geassocieerd zijn met andere soorten bloedkanker."

De lipopolymeren van Uludag moeten mogelijk worden aangepast, afhankelijk van het type bloedkanker dat wordt behandeld, voegde hij eraan toe.

Hij zegt dat er momenteel geen RNA-medicijnen zijn voor bloedkankers, waarvoor de wereldmarkt wordt geschat op ongeveer $ 33 miljard. + Verder verkennen

Kankeronderzoekers vinden effectievere manier om veelbelovende behandeling van borstkanker te bieden