Er is een groot potentieel in gentherapie voor de behandeling van bepaalde soorten kanker en genetische defecten, immunologische ziekten, wonden en infecties. De therapieën werken door genen in de cellen van de patiënt af te leveren, die vervolgens therapeutische eiwitten produceren om de aandoening te behandelen.

Bij het bepalen van de wijze van levering van deze genen, er zijn voordelen aan het kiezen van een lokale, in plaats van systemische levering van het genetische materiaal. Met systemische levering, er is kans op ongewenste weefselophoping of het instabiel worden van het genetisch materiaal. Het is ook voordelig om de huid te richten als een plaats voor lokale levering, omdat het gemakkelijk toegankelijk is en vocht- en lymfevaten bevat, evenals immuuncellen waarop het genetische materiaal kan werken om de behandeling te starten.

Ondanks deze voordelen, het is nog steeds moeilijk om genen in de huid af te leveren. Een ideale benadering van genafgifte moet het genetische materiaal kunnen afleveren zonder ontsteking of toxiciteit in het lichaam te veroorzaken en moet in staat zijn om effectief de huidlaag te penetreren.

Een samenwerkend team, waaronder een groep van het Terasaki Institute for Biomedical Innovation, heeft onlangs een aanpak op basis van micronaalden gepubliceerd die deze uitdagingen aangaat. Deze micronaalden zijn gemaakt van een biocompatibel materiaal vermengd met nanodeeltjes die therapeutische genen bevatten. Dit mengsel kan worden gevormd tot een reeks micronaaldpleisters om op de huid aan te brengen. De micronaalden zijn biologisch afbreekbaar, dus als ze eenmaal door de huid zijn gedrongen, ze zullen de nanodeeltjes vrijgeven bij degradatie van de naald. Bovendien, de timing en duurzaamheid van deze vrijgave kan worden gecontroleerd door aanpassingen in de voorbereiding van het biomateriaal.

Het team voerde uitgebreide tests uit om de afgifte en prestaties van de genbevattende nanodeeltjes te optimaliseren, en ze valideerden ook de werkzaamheid van de genen. "Deze biologisch afbreekbare micronaaldpleister met gen-afleverende nanodeeltjes is een effectief en minimaal invasief vehikel voor lokale therapeutische genafgifte, " zei Terasaki Institute Fellow Wujin Sun, doctoraat, wie de auteur is van de publicatie. "Dit platform kan worden gebruikt voor toepassingen zoals vaccinaties, eiwitsuppletie of genbewerking."

De ontwikkeling van deze micronaalden illustreert het potentieel voor vergelijkbare genafgiftesystemen die kunnen worden aangepast aan de gekozen therapeutische genen. Deze nieuwe technologie kan een effectievere manier bieden om huid- en andere vormen van kanker te behandelen, huidgerelateerde cosmetische behoeften of ziekten zoals psoriasis en spierdystrofie. Het kan zelfs worden gebruikt als een methode voor de toediening van vaccins tegen ziekten als huid- of borstkanker, griep of COVID-19.

"Het vermogen om lokale therapeutische genafgifte mogelijk te maken met behulp van dit micronaaldsysteem is een opmerkelijke prestatie, " zei de directeur en CEO van het Terasaki Instituut, Ali Khaademhosseini, doctoraat, wie is de senior auteur van het artikel. "Het opent de mogelijkheden voor een verscheidenheid aan klinische toepassingen en werkt samen met een aantal platforms van het Terasaki Institute, die tot doel heeft ons vermogen te benutten om gepersonaliseerde oplossingen voor patiënten te vinden.