Onderzoekers van de Universiteit van Massachusetts Amherst hebben onlangs hun ontdekking onthuld van een nieuw proces voor het maken van RNA. Het resulterende RNA is zuiverder, omvangrijker en waarschijnlijk kosteneffectiever dan enig eerder proces zou kunnen. Deze nieuwe techniek verwijdert het grootste struikelblok op de weg naar de volgende generatie RNA-therapeutische geneesmiddelen.

Als DNA de blauwdruk is die de cellen in ons lichaam vertelt welke eiwitten ze moeten maken en voor welke doeleinden, RNA is de boodschapper die de instructies van het DNA naar de eigenlijke eiwitproductiemachine in elke cel brengt. Meestal werkt dit proces vlekkeloos, maar wanneer dat niet het geval is, wanneer het lichaam geen eiwit kan maken dat het nodig heeft, zoals in het geval van een ziekte zoals cystische fibrose, ernstige ziekte kan leiden.

Een methode voor het behandelen van dergelijke eiwittekorten is met therapieën die de ontbrekende eiwitten vervangen. Maar onderzoekers weten al lang dat het effectiever is als het lichaam het eiwit dat het nodig heeft zelf kan maken. Dit is het doel van een opkomend gebied van geneeskunde:RNA-therapie. Het probleem is, de huidige methoden om in het laboratorium gemaakt RNA te produceren, kunnen geen RNA leveren dat zuiver genoeg is, in voldoende hoeveelheden op een manier die kosteneffectief is. "We hebben veel RNA nodig, " zegt Elvan Cavaç, hoofdauteur van het artikel dat onlangs is gepubliceerd in de Tijdschrift voor biologische chemie , MBA-student aan UMass Amherst, en een recente Ph.D. afgestudeerd in scheikunde, ook van UMass. "We hebben een nieuw proces ontwikkeld voor het produceren van puur RNA, en aangezien het proces zijn ingrediënten kan hergebruiken, ergens tussen de drie en tien keer meer RNA opleveren dan de conventionele methoden, het bespaart ook tijd en kosten."

Het probleem met onzuiver RNA is dat het reacties kan uitlokken, zoals zwelling, dat kan schadelijk zijn en zelfs levensbedreigend. Bijvoorbeeld, onzuiver RNA kan ontstekingen veroorzaken in de longen van een patiënt met cystische fibrose. Conventioneel vervaardigd RNA moet een langdurig en duur zuiveringsproces ondergaan. "In plaats van RNA te moeten zuiveren, " zegt Craig Martin, senior auteur van de paper en professor in de chemie aan de UMass, "We hebben vanaf het begin ontdekt hoe we schoon RNA kunnen maken."

Het proces dat Cavaç, Martin en hun co-auteurs detail omvat eerst het verhogen van het zoutgehalte van de oplossing waarin het RNA wordt gegenereerd, die de op hol geslagen productie van RNA remt die tot onzuiverheid leidt. In dit proces, een enzym genaamd T7 RNA-polymerase is "vastgebonden" aan een microscopisch klein magnetisch bolletje naast een DNA-promotersjabloon - een specifieke DNA-sequentie die codeert voor een specifiek RNA. Zodra de polymerase en de DNA-promotor interageren, ze produceren RNA waarvan de zuiverheid wordt verzekerd door de omringende zoutoplossing. "Onze methode, " zegt Martijn, "kan meer dan tien keer beter zijn in het produceren van puur RNA dan de huidige processen."

Cavac, Martin en hun collega's wenden zich nu tot experimenten waarmee ze de productie van RNA kunnen opschalen om aan de behoeften van de samenleving te voldoen. "Het echte doel hier, " zegt Martijn, "is het hebben van een 'stroomreactor, ' of een continue pijplijn waarin je de ingrediënten langzaam kunt invoeren en er aan de andere kant continu puur RNA uit komt."