Twintig jaar geleden, wetenschappers en investeerders waren duizelig over de belofte van gentherapie om tal van dodelijke ziekten te genezen. Maar de tragische dood van een jonge man tijdens een experimentele behandeling in 1999 maakte bijna een einde aan de carrière van een wetenschapper en het hele vakgebied. Nutsvoorzieningen, volgens een artikel in Chemisch en technisch nieuws ( C&EN ), het wekelijkse nieuwsmagazine van de American Chemical Society, zowel de wetenschapper als de gentherapie beleven een heropleving.

conceptueel, gentherapie is eenvoudig:omdat veel ziekten worden veroorzaakt door defecte genen, het leveren van gezonde kopieën van die genen zou een remedie moeten bieden. Echter, de uitdaging ligt in het afleveren van de therapeutische genen aan de juiste cellen in het lichaam. In de jaren 1990, veel onderzoekers, waaronder James Wilson van de Universiteit van Pennsylvania, bestudeerden uitgeholde adenovirussen om de genezende genen te verpakken en ze in cellen te krijgen. Wilson leidde een klinische studie die het gebruik van adenovirusgentherapie onderzocht om een ​​zeldzame leveraandoening te genezen. Vier dagen na ontvangst van een grote dosis van de gentherapie, een van de patiënten die deelnamen aan het onderzoek, 18-jarige Jesse Gelsinger, overleden aan een immuunreactie op het virus. de dood van Gelsinger, en de onderzoeken en rechtszaken die volgden, de reputatie van Wilson en het veld als geheel sterk aangetast, Assistent-redacteur Ryan Cross schrijft.

Ondanks, of misschien vanwege, deze tragedie, Wilson's verkleinde en in ongenade gevallen laboratorium werkte om gentherapie te verzilveren, met een nieuwe focus op het vinden van veiligere virussen. Samen met een handvol andere onderzoekers, Wilson begon een ander soort gen-afleveringsvehikel te bestuderen:adeno-geassocieerde virussen (AAV's), die minder snel dodelijke immuunreacties leken te veroorzaken dan adenovirussen, maar waren niet bijzonder goed in het afleveren van genen. Eventueel, Wilson en zijn collega's ontdekten een nieuwe familie van AAV's die veel beter therapeutisch DNA in cellen konden krijgen. Vandaag, bijna 100 programma's voor de ontwikkeling van geneesmiddelen bij 42 bedrijven gebruiken AAV's uit deze familie, en anno 2019, de Amerikaanse Food and Drug Administration keurde een gentherapie goed die de virussen gebruikt om een ​​fatale neurologische ziekte bij zuigelingen te behandelen. Hoewel sommige mensen Wilson twee decennia geleden nog steeds de schuld geven van de bijna teloorgang van gentherapie, anderen loven hem voor de heropleving van het veld, Kruis notities.