Chinese wetenschappers gebruikten een aangepaste versie van een controversiële genbewerkingstechniek om een ​​ziekteverwekkende mutatie in menselijke embryo's te corrigeren. een medische primeur die donderdag voorzichtig werd begroet door andere experts.

Het team gebruikte een zogenaamde "base-editor" - een aanpassing van de CRISPR-Cas9 DNA-kniptool - om een ​​enkele, gemuteerde "letter" tussen ongeveer drie miljard mensen in de ingewikkelde codering van het menselijk genoom.

De gerichte mutatie kan ertoe leiden dat mensen worden geboren met bèta-thalassemie, een mogelijk fatale genetische bloedziekte.

"Deze studie toonde de haalbaarheid aan van het genezen van genetische ziekten in menselijke ... embryo's door middel van een basiseditorsysteem, " schreef het team in het vakblad Eiwitten en cellen .

Het tijdschrift veroorzaakte controverse toen het in 2015 een paper publiceerde waarin dezelfde auteurs verslag deden van experimenten met CRISPR-Cas9 om het thalassemie-gen te modificeren.

Die paper leidde tot oproepen tot stopzetting van experimenten met genetische bewerking van menselijke embryo's.

Velen vrezen dat dergelijke technologie kan leiden tot zogenaamde "designerbaby's" met gewenste eigenschappen zoals intelligentie die in hun genen is ingebouwd.

Voor de nieuwe studie Puping Liang van de Sun Yat-sen Universiteit in China, en een team gebruikte een techniek op basis van CRISPR-Cas9, waarmee wetenschappers een defecte DNA-streng met uiterste precisie kunnen verwijderen en vervangen.

In plaats van het Cas9-eiwit als "schaar" te gebruiken om de gemuteerde "letter" te elimineren, ze gebruikten een enzym om het te veranderen.

Kan het verbeterd worden?

DNA is het instructieboekje voor cellen om leven te maken en in stand te houden.

Het lijkt op een ritsachtige spiraal - de tanden op elke streng zijn "basenparen" van coderende "letters" die chemisch met elkaar overeenkomen.

Adenine werkt samen met thymine om het A-T basenpaar te creëren, terwijl cytosine paren met guanine voor het C-G-paar.

Thalassemie kan worden veroorzaakt door een "A"-basisletter die wordt omgezet in een "G" op een specifieke locatie van het gen.

Voor de laatste studie, het team probeerde de "C" -partner van de mutant "G" chemisch te veranderen, naar een "T".

Dit zou ervoor zorgen dat de foutieve "G" automatisch wordt omgezet in een "A", expert Robin Lovell-Badge van het Francis Crick Institute, die niet bij het onderzoek betrokken was, uitgelegd via het Science Media Center.

De methode elimineerde de noodzaak om DNA te knippen, en het team was ongeveer één op de vijf keer succesvol.

Ze werkten met gekloonde embryo's die slechts een paar dagen in leven werden gehouden voor laboratoriumexperimenten

Waarnemers zeiden dat de techniek een verbetering leek te zijn ten opzichte van standaard CRISPR-Cas9.

"Deze krachtige studie werpt nieuw licht op precieze gencorrectie voor enkelvoudige genaandoeningen, ", zegt Helen Claire O'Neill van University College London.

"Het valt nog te bezien of de efficiëntie... verbeterd kan worden."

Voor Darren Griffin, een professor genetica aan de Universiteit van Kent, het artikel toonde aan dat "de ethische implicaties van genmanipulatie in embryo's een grondig onderzoek vergen, waarbij veiligheid van het grootste belang is."

Amerikaanse wetenschappers rapporteerden in augustus dat ze CRISPR-Cas9 gebruikten om een ​​ziekteveroorzakende mutatie in het DNA van menselijke embryo's in een vroeg stadium te herstellen.

Vorige week, Britse wetenschappers zeiden dat ze CRISPR-Cas9 hadden gebruikt om de rol van een sleutelgen in de vroege ontwikkeling van menselijke embryo's te onthullen.

© 2017 AFP