Gentherapie is een veelbelovende nieuwe aanpak voor de behandeling van een verscheidenheid aan ziekten, waaronder HIV en bepaalde bloedaandoeningen. De huidige gentherapiemethoden zijn echter vaak duur en tijdrovend, waardoor ze voor veel patiënten ontoegankelijk zijn.

Onderzoekers van de Universiteit van Californië, San Francisco (UCSF) hebben een nieuwe gentherapiebenadering ontwikkeld waarbij gouden nanodeeltjes worden gebruikt om genen aan doelcellen te leveren. Deze aanpak is aanzienlijk goedkoper en sneller dan traditionele gentherapiemethoden, en zou gentherapie mogelijk toegankelijker kunnen maken voor patiënten over de hele wereld.

Zo werkt de UCSF-aanpak:

1. Gouden nanodeeltjes zijn bedekt met een laagje DNA.

2. De gouden nanodeeltjes worden vervolgens in de bloedbaan geïnjecteerd.

3. De gouden nanodeeltjes reizen naar de doelcellen en leveren het DNA af.

4. Het DNA wordt vervolgens gebruikt om een ​​eiwit te produceren dat de ziekte kan behandelen.

De UCSF-aanpak heeft verschillende voordelen ten opzichte van traditionele gentherapiemethoden:

* Het is aanzienlijk goedkoper. Gouden nanodeeltjes zijn veel goedkoper dan de virale vectoren die doorgaans worden gebruikt om genen af ​​te leveren bij gentherapie.

* Het is sneller. Gouden nanodeeltjes kunnen veel sneller worden geproduceerd en afgeleverd bij de doelcellen dan virale vectoren.

* Het is efficiënter. Gouden nanodeeltjes kunnen genen efficiënter afleveren om cellen te targeten dan virale vectoren.

* Het is veiliger. Het is niet bekend dat gouden nanodeeltjes significante bijwerkingen veroorzaken.

De UCSF-aanpak bevindt zich nog in de beginfase van ontwikkeling, maar heeft het potentieel om een ​​revolutie in gentherapie teweeg te brengen. Als dit lukt, zou het gentherapie toegankelijker kunnen maken voor patiënten over de hele wereld en kunnen leiden tot nieuwe behandelingen voor een verscheidenheid aan ziekten.

Naast HIV en bloedziekten zou de UCSF-aanpak ook kunnen worden gebruikt voor de behandeling van een verscheidenheid aan andere ziekten, waaronder kanker, hartziekten en neurodegeneratieve aandoeningen.