Wetenschappers hebben op polypeptide gebaseerde materialen ontwikkeld die fungeren als effectieve vectoren voor het leveren van gentherapieën. Dankzij het unieke platform kunnen de vectoren worden aangepast aan de specifieke lading van gentherapie.

Het werk, geleid door onderzoekers van RCSI University of Medicine and Health Sciences en gefinancierd door Science Foundation Ireland, is gepubliceerd in Biomateriaalwetenschap .

Een grote uitdaging voor gentherapieën is om ze zodanig voor te bereiden dat de genetische informatie in de gastheercellen kan worden afgeleverd. Voor de COVID-19-vaccins die gebruikmaken van mRNA-technologie, de genetische informatie wordt geleverd in een lipidenanodeeltje om zijn stabiliteit te behouden en in cellen af ​​te leveren. Door het succes van de COVID-vaccins zijn nanodeeltjes de sleutel tot de ontwikkeling van veel geavanceerde therapieën geworden.

De onderzoekers ontwikkelden een platform dat op maat gemaakte stervormige polypeptidenanodeeltjes produceert, die effectief een reeks therapieën leveren, inclusief gentherapieën. Cruciaal, deze polypeptiden zijn flexibeler en gemakkelijker te hanteren dan lipiden. Om het potentieel van dit materiaal te demonstreren, de onderzoekers gebruikten het om een ​​gentherapie te leveren die bot regenereerde.

In preklinisch werk, de onderzoekers laadden het materiaal met DNA-moleculen die ervoor zorgen dat botten en bloedvaten opnieuw groeien. Ze plaatsten deze nanomedicijnen in een steiger die op een defecte plek kon worden geïmplanteerd en de genetische lading in infiltrerende gastheercellen kon afleveren. De gen-geladen scaffold versnelde de regeneratie van botweefsel, met een zesvoudige toename van de vorming van nieuw bot in vergelijking met een scaffold alleen.

"Met het succes van de COVID-19-vaccins, het potentieel van gentherapieën wordt duidelijk, en geavanceerde afgiftesystemen voor nanodeeltjes zijn essentieel om hun klinisch gebruik mogelijk te maken. We hebben aangetoond dat deze nanodeeltjes echt potentieel hebben om een ​​game changer te zijn in de levering van gentherapieën, " zei professor Sally-Ann Cryan, de senior auteur van de studie en hoogleraar Drug Delivery, RCSI.

"Hoewel er meer testen nodig zijn voordat deze therapieën klinisch kunnen worden gebruikt, ons platform stelt ons in staat om onze polypeptiden te ontwerpen om te voldoen aan een verscheidenheid aan leveringsscenario's en om op maat gemaakte oplossingen te bieden voor uitdagingen op het gebied van genlevering, " voegde professor Andreas Heise toe, projectmedewerker en hoogleraar Polymeerchemie, RCSI.