Nu 2018 ten einde loopt, de farmaceutische industrie viert een bloeiend jaar van nieuwe investeringen en therapeutische doorbraken. Deze successen werden gedreven door geavanceerde wetenschap en vooruitgang bij het eindelijk vertalen van lang bestaande technologie in daadwerkelijke producten, volgens een coververhaal in Chemisch en technisch nieuws (C&EN), het wekelijkse nieuwsmagazine van de American Chemical Society.

De biotech-industrie profiteerde in 2018 van een golf van investeringen van durfkapitaalbedrijven, schrijft Senior Correspondent Lisa M. Jarvis. In aanvulling, biotech beursintroducties bereikten een nieuw record. Veelbelovende ontwikkelingen in de loop van het jaar zijn onder meer de goedkeuring van het eerste RNA-interferentiegeneesmiddel, vooruitgang voor de tool voor het bewerken van genen CRISPR en de eerste oogst van op cannabis gebaseerde therapieën.

In augustus, de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) keurde Onpattro van Alnylam Pharmaceuticals goed, het eerste RNA-interferentietherapeuticum dat op de markt kwam. Al 16 jaar in ontwikkeling, Onpattro behandelt een zeldzame genetische aandoening die erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose wordt genoemd. Interesse in andere RNA-therapieën, zoals antisense-oligonucleotiden en mRNA-vaccins, bloeit ook. In de tussentijd, hoewel CRISPR recente tegenslagen heeft geleden in verband met mogelijke veiligheidsproblemen, bedrijven gaan door met klinische proeven die in 2019 zijn gepland voor sikkelcelziekte, een zeldzame genetische vorm van blindheid en leveraandoeningen. 2018 was ook getuige van de eerste FDA-goedkeuring van een op cannabis gebaseerd medicijn:Epidiolex, gemaakt door GW Pharmaceuticals, behandelt zeldzame epileptische aandoeningen bij kinderen en jonge volwassenen. Andere bedrijven volgen dit voorbeeld met klinische ontwikkelingsprogramma's gericht op cannabinoïde-receptoren.