In cellen, ribosomen vertalen boodschapper-RNA (mRNA) in eiwitten. En in het ontluikende veld van mRNA-therapieën, onderzoekers en investeerders hopen mRNA-medicijnen van het laboratorium naar het medicijnkastje te vertalen. Tot nu, het mRNA-bedrijf Moderna Therapeutics heeft geheimzinnig gedaan over zijn technologie, maar nu is het bedrijf open over zijn vooruitgang en uitdagingen, meldt een artikel in Chemisch en technisch nieuws ( C&EN ), het wekelijkse nieuwsmagazine van de American Chemical Society.

In de afgelopen vijf jaar, Moderna heeft een indrukwekkende 450 miljoen dollar uitgegeven aan onderzoek naar mRNA-medicijnen en is van plan om de komende vijf jaar nog eens 500 miljoen dollar uit te geven. schrijft assistent-redacteur Ryan Cross. Moderna en verschillende andere goed gefinancierde biotechbedrijven zijn gebaseerd op een schijnbaar eenvoudig principe:breng speciaal ontworpen mRNA in bepaalde cellen van het lichaam, en ribosomen zullen miniatuur medicijnfabrieken worden die therapeutische eiwitten produceren om bijna elke ziekte te behandelen. Echter, het veld heeft veel hindernissen gekend, zoals het vermijden van immuunreacties, gericht op specifieke cellen, het mRNA veilig naar binnen brengen en genoeg eiwit maken om effect te hebben.

Moderna en andere bedrijven pakken deze uitdagingen aan door de mRNA-sequenties te optimaliseren en mechanismen voor medicijnafgifte te ontwikkelen. Bijvoorbeeld, Moderna-wetenschappers hebben lipidenanodeeltjes gemaakt die een speciale reeks mRNA afleveren die kankercellen veroorzaakt, maar geen normale cellen, om zichzelf te vernietigen. Ondanks de belofte van mRNA-medicijnen, sceptici wijzen er snel op dat Moderna slechts menselijke gegevens uit één onderzoek heeft gepubliceerd, een proef in een vroeg stadium met een mRNA-griepvaccin. Bedrijven moeten nog steeds bewijzen dat mRNA-medicijnen bij mensen werken zonder bijwerkingen of complicaties, ze zeggen.