Het leveren van een effectieve therapeutische lading aan specifieke doelcellen met weinig nadelige effecten wordt door velen beschouwd als de heilige graal van medisch onderzoek. Een nieuwe studie van de Universiteit van Tel Aviv onderzoekt een biologische benadering om nanocarriers geladen met "game changers" van eiwitten naar specifieke cellen te sturen. De baanbrekende methode kan nuttig zijn bij de behandeling van talloze maligniteiten, ontstekingsziekten en zeldzame genetische aandoeningen.

Prof. Dan Peer, directeur van het Laboratory of Precision Nanomedicine aan de School of Molecular Cell Biology van de Faculty of Life Sciences van de TAU, leidde het onderzoek voor de nieuwe studie, die werd uitgevoerd door TAU-afgestudeerde student Nuphar Veiga en laboratoriumcollega's Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniël Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi en Srinivas Ramishetti. Het onderzoek is gepubliceerd in Natuurcommunicatie .

De afgelopen jaren is Van lipidedragers die boodschapper-RNA's (mRNA's) inkapselen, is aangetoond dat ze buitengewoon nuttig zijn bij het veranderen van de eiwitexpressies voor een groot aantal ziekten. Maar het is een grote uitdaging gebleven om deze informatie naar specifieke cellen te sturen.

"In ons nieuwe onderzoek we gebruikten mRNA-geladen dragers - nanohekels die een reeks genetische instructies dragen via een biologisch platform genaamd ASSET - om de genetische instructies van een ontstekingsremmend eiwit in immuuncellen aan te pakken, " zegt Prof. Peer. "We waren in staat om aan te tonen dat selectieve ontstekingsremmende eiwitten in de doelcellen resulteerden in verminderde symptomen en ernst van de ziekte bij colitis.

"Dit onderzoek is revolutionair. Het maakt de weg vrij voor de introductie van een mRNA dat kan coderen voor elk eiwit dat in cellen ontbreekt, met directe toepassingen voor genetische, ontstekings- en auto-immuunziekten, om nog maar te zwijgen van kanker, waarin bepaalde genen zichzelf tot overexpressie brengen."

ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting) gebruikt een biologische benadering om nanodragers naar specifieke cellen te leiden om genmanipulatie te bevorderen.

"Deze studie opent nieuwe wegen in celspecifieke afgifte van mRNA-moleculen en zou uiteindelijk het specifieke ontstekingsremmende (interleukine 10) mRNA kunnen introduceren als een nieuwe therapeutische modaliteit voor inflammatoire darmziekten, " zegt mevrouw Veiga.

"Gerichte mRNA-gebaseerde eiwitproductie heeft zowel therapeutische als onderzoekstoepassingen, " concludeert ze. "Vooruitgaand, we zijn van plan om gerichte mRNA-afgifte te gebruiken voor het onderzoek naar nieuwe therapieën voor de behandeling van ontstekingsstoornissen, kanker en zeldzame genetische ziekten."