Onderzoek in de vroege fase van Northwestern Medicine heeft een potentiële nieuwe therapeutische strategie aangetoond voor de behandeling van dodelijke glioblastoma-hersentumoren.

De strategie omvat het gebruik van op lipidenpolymeer gebaseerde nanodeeltjes om moleculen aan de tumoren te leveren, waar de moleculen belangrijke kankerveroorzakers uitschakelen, hersentumor initiërende cellen (BTIC's) genoemd.

"BTIC's zijn kwaadaardige hersentumorpopulaties die ten grondslag liggen aan de therapieresistentie, recidief en onstuitbare invasie die vaak voorkomen bij glioblastoompatiënten na het standaardbehandelingsregime van chirurgische resectie, bestraling en chemotherapie, " legde de eerste auteur van de studie uit, Dr. Dou Yu, onderzoeksassistent-professor neurologische chirurgie aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine.

De bevindingen werden gepubliceerd in het tijdschrift Proceedings van de National Academy of Sciences .

Met behulp van muismodellen van hersentumoren geïmplanteerd met BTIC's afgeleid van menselijke patiënten, de wetenschappers injecteerden nanodeeltjes die klein interfererend RNA (siRNA) bevatten - korte sequenties van RNA-moleculen die de expressie van specifieke kankerbevorderende eiwitten verminderen - rechtstreeks in de tumor. In de nieuwe studie de strategie stopte de tumorgroei en verlengde de overleving wanneer de therapie continu werd toegediend via een geïmplanteerde medicijninfusiepomp.

"Deze grote vooruitgang, hoewel nog in een conceptueel stadium, onderstreept een nieuwe richting in het streven naar genezing van een van de meest verwoestende medische aandoeningen die de mensheid kent, " zei Yu, die aan het onderzoek samenwerkte met hoofdonderzoeker Dr. Maciej Lesniak, Michael J. Marchese Hoogleraar neurochirurgie en voorzitter neurologische chirurgie.

Glioblastoom is bijzonder moeilijk te behandelen omdat de genetische samenstelling van patiënt tot patiënt verschilt. Deze nieuwe therapeutische benadering zou het mogelijk maken om siRNA's af te leveren om meerdere kankerverwekkende genproducten tegelijk aan te pakken in de tumor van een bepaalde patiënt.

In dit onderzoek, de wetenschappers testten siRNA's die zich richten op vier transcriptiefactoren die sterk tot expressie worden gebracht in veel glioblastoomweefsels, maar niet in alle. De therapie werkte tegen klassen van glioblastoom BTIC's met hoge niveaus van die transcriptiefactoren, terwijl andere klassen van kanker niet reageerden.

"Dit schetst een beeld voor gepersonaliseerde glioblastoomtherapieregimes op basis van tumorprofilering, " zei Yu. "Aangepaste nanogeneeskunde zou zich kunnen richten op de unieke genetische handtekeningen in een specifieke patiënt en mogelijk leiden tot grotere therapeutische voordelen."

De strategie kan ook van toepassing zijn op andere medische aandoeningen die verband houden met het centrale zenuwstelsel, niet alleen op hersentumoren.

"Degeneratieve neurologische aandoeningen of zelfs psychiatrische aandoeningen kunnen mogelijk de therapeutische kandidaten zijn voor dit multiplex bezorgplatform, ' zei Yu.

Voordat wetenschappers dit proof-of-concept-onderzoek naar mensen kunnen vertalen, ze zullen het nanomedicineplatform moeten blijven verfijnen en de veiligheid op de lange termijn moeten evalueren. Nog altijd, de bevindingen van dit nieuwe onderzoek geven inzicht voor verder onderzoek.

"Nanomedicine biedt een unieke kans om een ​​therapeutische strategie te ontwikkelen voor een ziekte zonder genezing. Door zich effectief te richten op hersentumor initiërende stamcellen die verantwoordelijk zijn voor het terugkeren van kanker, deze benadering opent nieuwe translationele benaderingen van kwaadaardige hersenkanker, ’ vatte Lesniak samen.