Onderzoekers van de Johns Hopkins University School of Medicine hebben een techniek ontwikkeld die gentherapie in menselijke hersenkankercellen levert met behulp van nanodeeltjes die kunnen worden gevriesdroogd en tot drie maanden vóór gebruik kunnen worden bewaard. De houdbare deeltjes kunnen de noodzaak van virus-gemedieerde gentherapie overbodig maken, die in verband is gebracht met veiligheidsproblemen. Het rapport verschijnt in het augustusnummer van Biomaterialen .

"De meeste niet-virale gentherapiemethoden hebben een zeer lage werkzaamheid, " zegt Jordan Groen, doctoraat, een assistent-professor biomedische technologie aan de Johns Hopkins. "Gentherapie op basis van nanodeeltjes heeft het potentieel om zowel veiliger als effectiever te zijn dan conventionele chemische therapieën voor de behandeling van kanker."

Om het nanodeeltje te ontwikkelen, Het team van Green begon met in de winkel gekochte kleine moleculen en systematisch gemengde combinaties om chemische reacties te genereren die resulteerden in verschillende polymeren. Vervolgens vermengden ze DNA dat codeert voor een gloeiend eiwit met elk ander polymeer, zodat het DNA zich aan de polymeren kan binden en nanodeeltjes kan vormen. Elk ander monster werd toegevoegd aan menselijke hersentumorcellen en menselijke hersentumorstamcellen. Na 48 uur, het team onderzocht en telde hoeveel cellen gloeiden nadat ze de nanodeeltjes hadden opgenomen en het gloeiende eiwit maakten dat werd gecodeerd door het geïntroduceerde DNA. Het team beoordeelde het succes door te tellen hoeveel cellen het overleefden en welk percentage van die cellen gloeide.

Van de vele combinaties die ze hebben getest, de onderzoekers ontdekten dat een bepaalde formulering van zogenaamde poly (bèta-amino-ester) nanodeeltjes bijzonder goed deed in zowel glioblastoma- als hersentumorstamcellen. De onderzoekers vriesdroogden deze nanodeeltjes vervolgens en bewaarden ze bij verschillende temperaturen (vriezer, koelkast en kamertemperatuur) gedurende verschillende tijdsperioden (één, twee en maximaal drie maanden), en testten vervolgens opnieuw hun vermogen om in cellen te komen. Volgens Groen, na zes maanden opslag, de effectiviteit daalde met ongeveer de helft, maar ze ontdekten dat tot drie maanden opslag bij kamertemperatuur er vrijwel geen verandering in effectiviteit was. Verder, het team ontdekte dat bepaalde nanodeeltjes een bijzondere affiniteit hadden voor hersentumorcellen boven gezonde hersencellen.

"Ik kan me voorstellen dat deeltjes op basis van deze technologie worden gebruikt in combinatie met, en zelfs in plaats van hersenchirurgie, " zegt Alfredo Quinones-Hinojosa, MD, doctoraat, een universitair hoofddocent neurochirurgie en oncologie aan de Johns Hopkins. "Ik stel me voor dat op een dag, omdat we de etiologie en progressie van hersenkanker begrijpen, we zullen deze nanodeeltjes al kunnen gebruiken voordat we een operatie ondergaan - hoe mooi zou dat zijn? Stel je voor dat je hersenchirurgie allemaal zou vermijden."