Wetenschappers gebruiken placebo's in gecontroleerde experimenten om de effectiviteit van een behandeling te bepalen door de effecten ervan te vergelijken met die van een onschadelijke stof of procedure (de placebo). Door een placebo te gebruiken kunnen onderzoekers de mogelijkheid uitsluiten dat eventuele waargenomen voordelen of bijwerkingen te wijten zijn aan andere factoren dan de behandeling zelf, zoals de overtuigingen of verwachtingen van de patiënt.

Bij het testen van de werkzaamheid van een nieuw medicijn of nieuwe behandeling wordt vaak een placebo toegediend aan een controlegroep van deelnemers die niet de daadwerkelijke behandeling krijgen. Deze controlegroep dient als referentiepunt om te beoordelen of de behandelgroep significante verschillen in uitkomsten ervaart vergeleken met degenen die de placebo kregen.

Placebo's zijn bijzonder waardevol bij het evalueren van behandelingen waarbij subjectieve factoren, zoals pijnperceptie of stemming, een belangrijke rol spelen. Door de effecten van de actieve behandeling te vergelijken met die van de placebo kunnen onderzoekers bepalen of de behandeling een echt effect oplevert of dat de waargenomen verbeteringen voornamelijk te wijten zijn aan psychologische of andere niet-specifieke factoren.

Het gebruik van placebo's stelt wetenschappers in staat rigoureuzere en onbevooroordeelde experimenten uit te voeren en zorgt ervoor dat conclusies over de effectiviteit van een behandeling gebaseerd zijn op objectieve gegevens in plaats van op subjectieve percepties of vooroordelen.