(Phys.org) - Een team van onderzoekers van de Universiteit van Californië en de Universiteit van Tokio heeft een manier gevonden om de CRISPR-genbewerkingstechniek te gebruiken die niet afhankelijk is van een virus voor levering. In hun artikel gepubliceerd in het tijdschrift Natuur Biomedische Technologie , de groep beschrijft de nieuwe techniek, hoe goed het werkt en verbeteringen die moeten worden aangebracht om het een levensvatbaar hulpmiddel voor het bewerken van genen te maken.

CRISPR-Cas9 is de laatste tijd veel in het nieuws, omdat het onderzoekers in staat stelt genen direct te bewerken – door ongewenste delen uit te schakelen of helemaal te vervangen. Maar ondanks vele succesverhalen, de techniek lijdt nog steeds aan een groot gebrek dat verhindert dat het als een echt medisch hulpmiddel wordt gebruikt - het maakt soms fouten. Die fouten kunnen kleine of grote problemen veroorzaken voor een host, afhankelijk van wat er mis gaat. Voorafgaand onderzoek heeft gesuggereerd dat de meeste fouten te wijten zijn aan leveringsproblemen, wat betekent dat een vervanging voor het virusgedeelte van de techniek nodig is. In deze nieuwe poging de onderzoekers melden dat ze net zo'n vervanging hebben ontdekt, en het werkte zo goed dat het een genmutatie in een Duchenne spierdystrofie muismodel kon repareren. Het team heeft de nieuwe techniek CRISPR-Gold genoemd, omdat een gouden nanodeeltje werd gebruikt om de genbewerkingsmoleculen af ​​​​te leveren in plaats van een virus.

Het nieuwe pakket is gemaakt door een stukje DNA te modificeren om ervoor te zorgen dat het aan een gouden nanodeeltje blijft kleven en vervolgens een Cas9-eiwit en ook een RNA-gids. Het pakket werd vervolgens gecoat met een polymeer dat diende als een insluitingshuls - een die ook endocytose (een vorm van celtransport) veroorzaakte en de moleculen hielp ontsnappen uit endosomen eenmaal in de doelcellen. De moleculen gingen toen aan het werk - de Cas9 sneed de doel-DNA-streng door, het gids-RNA liet zien wat er moest gebeuren en er werd een DNA-streng geplaatst waar een mutatie had bestaan. Het resultaat was een gen dat vrij is van een mutatie die de spierdystrofie van Duchenne veroorzaakt.

Er is nog een groot probleem te overwinnen met de techniek, het werkt echter alleen in gelokaliseerde toepassingen. Ideaal, een massa pakjes zou in de bloedbaan worden geïnjecteerd, waardoor alle celtypen kunnen worden gerepareerd, zoals spieren die zijn aangetast door een gemuteerd gen.

© 2017 Fys.org