Katie Withoofd, assistent-professor chemische technologie aan de Carnegie Mellon University, ontving onlangs de Young Faculty Award (YFA) van de Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). De YFA is een prestigieuze prijs voor junior faculteiten die is ontworpen om "rijzende onderzoekssterren te identificeren en te betrekken, " volgens DARPA.

Als een YFA-winnaar, Whitehead ontvangt een tweejarige $ 500, 000 toelage ter ondersteuning van het onderzoeksinspanningen van haar laboratorium naar het creëren van medicijnafgiftesystemen voor gentherapie van de volgende generatie. Het doel van het project is om nanodeeltjesmaterialen te ontwikkelen die voor een bepaalde tijd precies boodschapper-RNA (mRNA) kunnen afleveren aan doelcellen in het lichaam. Haar lab zal zich richten op het ervoor zorgen dat deze toedieningssystemen niet alleen effectief zijn, maar ook veilig.

Een ontluikend nieuw onderzoeksgebied, mRNA-afgifte heeft het potentieel om een ​​ontwrichtende behandeling op medisch gebied te zijn. Het afleveren van mRNA aan specifieke cellen in het lichaam zou artsen een gerichte manier bieden om genetische aandoeningen te behandelen die worden veroorzaakt door ontbrekende of misvormde eiwitten. Bijvoorbeeld, Whitehead legt uit dat de technologie kan worden gebruikt om hemofilie te behandelen door mRNA aan de lever af te geven.

"Een van de grootste uitdagingen bij het gebruik van mRNA voor gentherapie is het nauwkeurig afleveren aan het cytoplasma van een cel, " legt Whitehead uit. "Mijn laboratorium is goed gepositioneerd om deze uitdaging aan te gaan vanwege onze ervaring met het gebruik van nanodeeltjes voor de gerichte afgifte van andere nucleïnezuurgeneesmiddelen."

Dit onderzoeksproject zal fundamentele vragen onderzoeken over hoe een medicijnafgiftesysteem ervoor zorgt dat mRNA zich in het lichaam lokaliseert. Whitehead en haar lab zullen chemische methoden met hoge doorvoer gebruiken om de nanodeeltjesafgiftesystemen te ontwikkelen, met andere woorden, haar groep zal honderden verschillende nanodeeltjes synthetiseren en testen om de juiste chemie te identificeren die kan worden gebruikt om mRNA af te leveren zonder toxiciteit te veroorzaken.

"Het is opwindend om te werken in een onderbelicht gebied zoals mRNA-afgifte. De mogelijkheden voor ontdekking en vooruitgang in het veld zijn wijd open, " legt Whitehead uit. "Door onze fundamentele benadering, we verwachten een significante impact te hebben op het gebied van gentherapie door een beter begrip te brengen voor deze klasse van technologie."