(Phys.org) -- Onderzoekers van de Universiteit van Florida zijn een stap dichter bij de behandeling van ziekten op cellulair niveau gekomen door een klein deeltje te creëren dat kan worden geprogrammeerd om de genetische productielijn te sluiten die ziektegerelateerde eiwitten opheft.

Bij laboratoriumtesten, deze nieuw gecreëerde "nanorobots" hebben de infectie met het hepatitis C-virus vrijwel uitgeroeid. De programmeerbare aard van het deeltje maakt het potentieel bruikbaar tegen ziekten zoals kanker en andere virale infecties.

De onderzoeksinspanning, onder leiding van Y. Charles Cao, een UF universitair hoofddocent scheikunde, en Dr. Chen Liu, een professor in pathologie en bijzonder leerstoel in gastro-intestinaal en leveronderzoek aan het UF College of Medicine, wordt deze week online beschreven in de Proceedings van de National Academy of Sciences .

"Dit is een nieuwe technologie die een brede toepassing kan hebben omdat het zich in wezen kan richten op elk gen dat we willen, ' zei Liu. “Dit opent de deur naar nieuwe velden, zodat we veel andere dingen kunnen testen. We hebben er zin in."

Gedurende de afgelopen vijf decennia, nanodeeltjes - deeltjes die zo klein zijn dat er tienduizenden op de kop van een speld passen - zijn naar voren gekomen als een levensvatbare basis voor nieuwe manieren om te diagnosticeren, ziekte te volgen en te behandelen. Op nanodeeltjes gebaseerde technologieën worden al gebruikt in medische omgevingen, zoals bij genetische tests en voor het opsporen van genetische markers van ziekten. En verschillende gerelateerde therapieën bevinden zich in verschillende stadia van klinische proeven.

De heilige graal van nanotherapie is een middel dat zo voortreffelijk selectief is dat het alleen zieke cellen binnendringt, richt zich alleen op het gespecificeerde ziekteproces in die cellen en laat gezonde cellen ongedeerd.

Om te laten zien hoe dit kan werken, Cao en collega's, met financiering van de National Institutes of Health, het Office of Naval Research en het UF Research Opportunity Seed Fund, creëerde en testte een deeltje dat zich richt op het hepatitis C-virus in de lever en voorkomt dat het virus kopieën van zichzelf maakt.

Hepatitis C-infectie veroorzaakt leverontsteking, wat uiteindelijk kan leiden tot littekens en cirrose. De ziekte wordt overgedragen via contact met besmet bloed, meestal door gebruik van injectiedrugs, prikaccidenten in medische omgevingen, en geboorte van een besmette moeder. Meer dan 3 miljoen mensen in de Verenigde Staten zijn besmet en ongeveer 17, 000 nieuwe gevallen worden elk jaar gediagnosticeerd, volgens de Centers for Disease Control and Prevention. Patiënten kunnen vele jaren zonder symptomen, waaronder misselijkheid, vermoeidheid en buikpijn.

De huidige hepatitis C-behandelingen omvatten het gebruik van medicijnen die de replicatiemachinerie van het virus aanvallen. Maar de therapieën zijn slechts gedeeltelijk effectief, gemiddeld minder dan 50 procent van de patiënten helpen, volgens studies
gepubliceerd in The New England Journal of Medicine en andere tijdschriften. Bijwerkingen variëren sterk van het ene medicijn tot het andere, en kan griepachtige symptomen omvatten, bloedarmoede en angst.

Cao en collega's, inclusief afgestudeerde student Soon Hye Yang en postdoctorale medewerkers Zhongliang Wang, Hongyan Liu en Tie Wang, wilde het concept van interferentie met het virale genetische materiaal verbeteren op een manier die de effectiviteit van de therapie verhoogde en de bijwerkingen verminderde.

Het deeltje dat ze hebben gemaakt, kan worden aangepast aan het genetische materiaal van het gewenste aanvalsdoel, en om cellen binnen te sluipen, onopgemerkt door de aangeboren afweermechanismen van het lichaam.

Herkenning van genetisch materiaal uit potentieel schadelijke bronnen is de basis van belangrijke behandelingen voor een aantal ziekten, inclusief kanker, die verband houden met de productie van schadelijke eiwitten. Het kan ook worden gebruikt bij het opsporen en vernietigen van virussen die als biowapens worden gebruikt.

De nieuwe virusvernietiger, een nanozym genoemd, heeft een ruggengraat van kleine gouddeeltjes en een oppervlak met twee belangrijke biologische componenten. Het eerste biologische deel is een soort eiwit dat een enzym wordt genoemd en dat de genetische receptdrager kan vernietigen, genaamd mRNA, voor het maken van het betreffende ziektegerelateerde eiwit. De andere component is een groot molecuul, een DNA-oligonucleotide genaamd, dat het genetische materiaal van het te vernietigen doelwit herkent en zijn buur instrueert, het enzym, om de akte uit te voeren. op zichzelf, het enzym valt hepatitis C niet selectief aan, maar de combi doet het.

“Ze veranderen hun eigenschappen volledig, ' zei Cao.

Bij laboratoriumtesten, de behandeling leidde tot een verlaging van het hepatitis C-virus met bijna 100 procent. In aanvulling, het activeerde het afweermechanisme van het lichaam niet, en dat verkleinde de kans op bijwerkingen. Nog altijd, aanvullende testen zijn nodig om de veiligheid van de aanpak te bepalen.

Toekomstige therapieën kunnen mogelijk in pilvorm zijn.

"We kunnen hepatitis C-infectie effectief stoppen als deze technologie verder kan worden ontwikkeld voor klinisch gebruik, " zei Liu, die lid is van het UF Shands Cancer Center.

Het ontwerp van de UF-nanodeeltjes is geïnspireerd op de Nobelprijswinnende ontdekking van een proces in het lichaam waarbij een deel van een tweecomponentencomplex de genetische instructies voor de productie van eiwitten vernietigt, en het andere deel dient om de aanvallen van het immuunsysteem van het lichaam af te weren. Dit complex regelt veel natuurlijk voorkomende processen in het lichaam, dus medicijnen die het imiteren hebben het potentieel om de productie van eiwitten te kapen die nodig zijn voor een normale functie. De door de UF ontwikkelde therapie bedriegt het lichaam om het te accepteren als onderdeel van de normale processen, maar interfereert niet met die processen.

"Ze hebben een nanodeeltje ontwikkeld dat een complexe biologische machine nabootst - dat is behoorlijk krachtig, ” zei nanodeeltjesexpert Dr. C. Shad Thaxton, een assistent-professor urologie aan de Feinberg School of Medicine aan de Northwestern University en mede-oprichter van het biotechnologiebedrijf AuraSense LLC, die niet betrokken was bij het UF-onderzoek. “De belofte van nanotechnologie is buitengewoon. Het zal een reële en significante impact hebben op hoe we de geneeskunde beoefenen.”