Spaanse onderzoekers van de Universitat Autonoma de Barcelona hebben een nieuwe gentherapiemethode ontdekt waarbij deeltjes van slechts enkele nanometers worden gebruikt die genetisch materiaal inkapselen en zich rechtstreeks in de celkern introduceren. De nanoschijven, zoals onderzoekers de deeltjes hebben genoemd, reizen snel naar het binnenste van de cel totdat ze de kern bereiken, waardoor de efficiëntie van het genoverdrachtsproces wordt verhoogd.

Een van de uitdagingen van gentherapie - een reeks methodologieën die gericht zijn op de behandeling van verschillende nucleïnezuurziekten (DNA of RNA) - is ervoor te zorgen dat dit materiaal rechtstreeks in de kern van de cel terechtkomt zonder onderweg een aanzienlijke hoeveelheid te verliezen en zonder eventuele ongewenste bijwerkingen. Met dit doel, wetenschappers experimenteren met het gebruik van verschillende soorten vectoren, moleculen die genetisch materiaal naar de juiste plaats kunnen transporteren. momenteel, natuurlijke "gedeactiveerde" virussen zijn de meest gebruikte vectoren in klinische onderzoeken, hun bijwerkingen beperken echter vaak de therapeutische toepassing.

Een van de meest veelbelovende alternatieven op dit gebied is het gebruik van kunstmatige virussen. Deze virussen kunnen worden geconstrueerd door middel van genetische manipulatie door het samenstellen van minuscule eiwitstructuren bestaande uit peptiden, de bouwstenen van eiwitten.

Het team van wetenschappers, onder leiding van Antonio Villaverde, docent van de vakgroep Genetica en Microbiologie, onderzoeker aan het UAB Institute of Biotechnology and Biomedicine en van het Biomedical Research Networking Center in Bioengineering, Biomaterialen en nanogeneeskunde (CIBER-BBN), aangetoond dat het peptide R9, gevormd door een specifiek type aminozuur (arginine), genetisch materiaal kan inkapselen, assembleren zichzelf met andere identieke moleculen om nanodeeltjes te vormen en gaan rechtstreeks de celkern binnen om het materiaal dat het bevat vrij te maken. De nanodeeltjes hebben de vorm van een schijf, met een diameter van 20 nanometer en een hoogte van 3 nm.

De studie is onlangs gepubliceerd in de tijdschriften Biomaterialen en Nanomedicine en beschrijft hoe wetenschappers de prestaties van R9-nanoschijven in het binnenste van de cellen hebben bestudeerd met behulp van confocale microscopietechnieken die worden geleverd door de UAB Microscopy Service en toegepast door Dr. Mònica Roldán. De beelden laten zien dat zodra het celmembraan is gepasseerd, deeltjes reizen rechtstreeks naar de kern met een snelheid van 0,0044 micrometer per seconde, tien keer sneller dan wanneer ze zich passief in het interieur zouden verspreiden. Nanodeeltjes hopen zich op in het binnenste van de kern en niet in het cytoplasma - de dikke vloeistof tussen het celmembraan en de kern - en verhogen daardoor hun effectiviteit. Een van de foto's is geselecteerd door het tijdschrift Biomaterialen als een van de 12 afbeeldingen van het jaar 2010.

Aan deze ontdekking namen onderzoekers van het Institute of Material Science van Barcelona (ICMAB-CSIC) deel, het Catalaans Instituut voor Onderzoek en Gevorderde Studies (ICREA), en de Technische Universiteit van Catalonië. De ontdekking vertegenwoordigt een nieuwe categorie nanodeeltjes die therapeutische voordelen bieden. Volgens dr. Esther Vázquez, projectleider, "nanodisks assembleren automatisch, snel bewegen, blijven stabiel en reizen naar het binnenste van de kern. Dit maakt ze een veelbelovend hulpmiddel als prototype voor de veilige toediening van nucleïnezuren en functionele eiwitten."