Gentherapie is een veelbelovende nieuwe medische technologie die het potentieel heeft om een ​​breed scala aan ziekten te behandelen door genetisch materiaal in cellen te introduceren om een ​​genetisch defect te corrigeren of aan te vullen. De efficiëntie van gentherapie wordt echter vaak beperkt door de immuunrespons van het lichaam, die de virale vectoren die worden gebruikt om de therapeutische genen af ​​te leveren, kan aanvallen en vernietigen.

Nu hebben onderzoekers van de Universiteit van Californië, San Francisco (UCSF) een nieuw computermodel ontwikkeld dat de interacties tussen het immuunsysteem en gentherapievectoren kan simuleren. Dit model kan worden gebruikt om strategieën te identificeren om de efficiëntie van gentherapie te verbeteren door de immuunrespons te minimaliseren.

De onderzoekers testten hun model met behulp van gegevens uit een klinische proef met gentherapie voor een zeldzame genetische aandoening, genaamd adenosinedeaminase (ADA)-deficiëntie. ADA-tekort is een levensbedreigende aandoening waarbij het lichaam het enzym ADA mist, wat nodig is om het immuunsysteem goed te laten functioneren.

De onderzoekers ontdekten dat hun model de immuunrespons op gentherapie nauwkeurig kon voorspellen in het ADA-deficiëntieonderzoek. Ze gebruikten het model ook om verschillende strategieën te identificeren die de efficiëntie van gentherapie voor ADA-deficiëntie zouden kunnen verbeteren. Deze strategieën omvatten het gebruik van een ander type virale vector, het toedienen van de gentherapie in een lagere dosis en het geven van immunosuppressieve medicijnen aan patiënten om de immuunrespons te onderdrukken.

De onderzoekers zeggen dat hun model kan worden gebruikt om de efficiëntie van gentherapie voor een breed scala aan ziekten te verbeteren. Door de interacties tussen het immuunsysteem en gentherapievectoren te simuleren, kan het model onderzoekers helpen strategieën te identificeren om de immuunrespons te minimaliseren en de kansen op succesvolle gentherapie te vergroten.

"Ons model biedt een krachtig hulpmiddel voor het begrijpen en verbeteren van de efficiëntie van gentherapie", zegt hoofdauteur van het onderzoek Dr. Alexander Marson, hoogleraar geneeskunde aan de UCSF. "Wij geloven dat dit model kan worden gebruikt om de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën voor een breed scala aan ziekten te versnellen."

De studie is gepubliceerd in het tijdschrift _Nature Medicine_.