In een recente studie bij muizen, onderzoekers hebben een manier gevonden om specifieke medicijnen af ​​te leveren aan delen van het lichaam die uitzonderlijk moeilijk toegankelijk zijn. Hun Y-vormige blokkatiomeer (YBC) bindt zich met bepaalde therapeutische materialen en vormt een pakket van 18 nanometer breed. Het pakket is minder dan een vijfde van de verpakkingen die in eerdere onderzoeken zijn geproduceerd, zodat het door veel kleinere openingen kan. Hierdoor kunnen YBC's door nauwe barrières glippen bij kanker van de hersenen of alvleesklier.

De strijd tegen kanker wordt op vele fronten gestreden. Een veelbelovend gebied is gentherapie, die zich richt op genetische oorzaken van ziekten om hun effect te verminderen. Het idee is om een ​​op nucleïnezuur gebaseerd medicijn in de bloedbaan te injecteren - meestal klein interfererend RNA (siRNA) - dat zich bindt aan een specifiek probleemveroorzakend gen en het deactiveert. Echter, siRNA is erg kwetsbaar en moet binnen een nanodeeltje worden beschermd, anders breekt het af voordat het zijn doel bereikt.

"siRNA kan specifieke genexpressies uitschakelen die schade kunnen veroorzaken. Het zijn de volgende generatie biofarmaceutica die verschillende hardnekkige ziekten kunnen behandelen, inclusief kanker, " verklaarde universitair hoofddocent Kanjiro Miyata van de Universiteit van Tokio, die samen het onderzoek hebben begeleid. "Echter, siRNA wordt gemakkelijk uit het lichaam geëlimineerd door enzymatische afbraak of uitscheiding. Er was duidelijk behoefte aan een nieuwe bezorgmethode."

momenteel, nanodeeltjes zijn ongeveer 100 nanometer breed, een duizendste van de dikte van papier. Dit is klein genoeg om hen toegang te geven tot de lever via de lekkende bloedvatwand. Sommige kankers zijn echter moeilijker te bereiken. Pancreaskanker is omgeven door bindweefsel, en kankers in de hersenen door nauw verbonden vasculaire cellen. In beide gevallen zijn de beschikbare openingen veel kleiner dan 100 nanometer. Miyata en collega's creëerden een siRNA-drager die klein genoeg was om door deze gaten in de weefsels te glippen.

"We hebben polymeren gebruikt om een ​​kleine en stabiele nanomachine te fabriceren voor de levering van siRNA-medicijnen aan kankerweefsels met een strakke toegangsbarrière, " zei Miyata. "De vorm en lengte van componentpolymeren is precies aangepast om te binden aan specifieke siRNA's, dus het is configureerbaar."

De nanomachine van het team wordt een Y-vormige blokkatiomeer genoemd, als twee componenten moleculen van polymere materialen zijn verbonden in een Y-vorm formatie. De YBC heeft verschillende plaatsen met positieve lading die binden aan negatieve ladingen in siRNA. Het aantal positieve ladingen in YBC kan worden gecontroleerd om te bepalen met welk soort siRNA het bindt. Wanneer YBC en siRNA zijn gebonden, ze worden een eenheidspolyioncomplex (uPIC) genoemd, die kleiner zijn dan 20 nanometer.

"Het meest verrassende aan onze creatie is dat de samenstellende polymeren zo eenvoudig zijn, maar uPIC is zo stabiel, " concludeerde Miyata. "Het is gedurende vele jaren een grote maar waardevolle uitdaging geweest om efficiënte leveringssystemen voor nucleïnezuurgeneesmiddelen te ontwikkelen. Het is vroeg, maar ik hoop dat dit onderzoek op een dag vooruitgang zal boeken bij muizen om mensen met moeilijk te behandelen kankers te helpen behandelen."

De studie is gepubliceerd in Natuurcommunicatie .